کد مقاله | کد نشریه | سال انتشار | مقاله انگلیسی | نسخه تمام متن |
---|---|---|---|---|
8962084 | 1646536 | 2018 | 5 صفحه PDF | دانلود رایگان |
عنوان انگلیسی مقاله ISI
Development of a novel observer reported outcome tool as the primary efficacy outcome measure for a rare disease randomized controlled trial
ترجمه فارسی عنوان
توسعه یک ناظر جدید، ابزار گزارش نتیجه را به عنوان مقیاس نتایج اولیه اثربخشی برای یک کارآزمایی تصادفی شده با بیماری نادر گزارش داد
دانلود مقاله + سفارش ترجمه
دانلود مقاله ISI انگلیسی
رایگان برای ایرانیان
کلمات کلیدی
معیار ارزیابی گزارشگر، کارازمایی بالینی، بیماری نادر، دی هیدروکلراید پیرووات دهیدروژناز پیچیده،
موضوعات مرتبط
علوم زیستی و بیوفناوری
بیوشیمی، ژنتیک و زیست شناسی مولکولی
بیوفیزیک
چکیده انگلیسی
We developed an Observer-Reported Outcome (ObsRO) survey instrument to be applied in a multicenter, placebo-controlled, crossover randomized controlled trial of dichloroacetate in children with pyruvate dehydrogenase complex deficiency. The instrument quantifies a subject's at-home level of functionality, as reported by a parent/caregiver, who were instrumental in providing the clinical descriptors and domains that formed the instrument's content. Feasibility testing of the ObsRO tool showed it to be easy to use and comprehensive in capturing the major clinical functional limitations of affected children and requires less than 5Â min for a parent/caregiver to complete daily.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Mitochondrion - Volume 42, September 2018, Pages 59-63
Journal: Mitochondrion - Volume 42, September 2018, Pages 59-63
نویسندگان
Peter W. Stacpoole, Jonathan Shuster, John L.P. (Seamus) Thompson, Robert A. Prather, Lee Ann Lawson, Baiming Zou, Richard Buchsbaum, Sara Jo Nixon,