Persistence with treatment in patients with Wilson disease

Background and purposeWilson disease is genetically induced failure of copper metabolism. If untreated, it may lead to death within several years from the onset of symptoms. Use of medication should therefore continue over the whole span of the patient's life after the diagnosis. Clinical observations show that patients with Wilson disease frequently stop the treatment. The aim of our study was to assess how drug compliance (defined as persistence with drug use) translates into the total well-being of patients with Wilson disease.Material and methodsPatients diagnosed with Wilson disease and observed in our outpatient clinics were asked to fill in the self-completed questionnaire. Questions were related to demographic data, characteristics of the disease, methods of treatment and persistence with treatment, subjective assessment of health status and treatment efficacy. The EQ-5D questionnaire with a visual analogue scale of well-being was also used.ResultsResponses were obtained from 120 subjects but only 104 questionnaires could be further processed. Our analysis did not reveal differences in persistence with d-penicillamine and zinc sulphate use or efficacy of prescribed medication. We found, however, that regardless of the medication used, persistence with treatment resulted in significantly better results of self-assessment (total improvement in 39.7% vs. 7.7% in the non-persistent group, p = 0.003; partial improvement in 53.8% vs. 30.8%, respectively, p = 0.045; and deterioration: none in the persistent group vs. 42.3% in the non-persistent group, p < 0.0001).ConclusionsLack of persistence with use of prescribed medication is rather frequent among patients with Wilson disease. Lack of compliance decreases chances for improvement and might be the cause of clinical deterioration.

StreszczenieWstęp i cel pracyChoroba Wilsona jest genetycznie uwarunkowanym zaburzeniem metabolizmu miedzi. U osób nieleczonych może doprowadzić do zgonu w ciągu kilku lat od wystąpienia pierwszych objawów. Stosowanie leków jest zatem długotrwałe i powinno odbywać się przez całe dalsze życie chorego. Obserwacje kliniczne pokazują, że pacjenci z chorobą Wilsona często przerywają terapię. Celem naszego badania była ocena, w jaki sposób przestrzeganie zaleceń lekarza odnoszących się do farmakoterapii (definiowane głównie jako wytrwałość w przyjmowaniu leku) przekłada się na stan pacjentów z chorobą Wilsona.Materiał i metodyWśród chorych na chorobę Wilsona leczonych w naszej poradni przeprowadzono badanie ankietowe. Pacjenci samodzielnie wypełniali kwestionariusz zawierający pytania o dane demograficzne, charakterystykę choroby, sposób leczenia, wytrwałość w leczeniu, subiektywną ocenę stanu zdrowia i skuteczności terapii. Wykorzystano również kwestionariusz EQ-5D ze wzrokową skalą oceny samopoczucia.WynikiW badaniu wzięło udział 120 chorych, ale tylko 104 kwestionariusze nadawały się do oceny. Przeprowadzona analiza nie wykazała różnic w wytrwałości przyjmowania d-penicylaminy oraz soli cynku ani różnic w skuteczności obu leków. Stwierdzono jednak, że niezależnie od przyjmowanego leku, wytrwałość w jego stosowaniu wiąże się ze znacząco lepszą samodzielną oceną stanu zdrowia w badaniu kwestionariuszowym (pełna poprawa nastąpiła u 39,7% przyjmujących leki bez dłuższych przerw wobec 7,7% w grupie niestosującej się do zaleceń lekarza, p = 0,003; częściowa poprawa odpowiednio u 53,8% i 30,8%, p = 0,045, a pogorszenie nie miało miejsca u żadnego z chorych przyjmujących lek wobec 42,3% w grupie, która nie przyjmowała leku stale, p <0,0001).WnioskiBrak wytrwałości w leczeniu występuje dość często wśród pacjentów z chorobą Wilsona. Niestosowanie się do zaleceń dotyczących przyjmowania leków zmniejsza szansę na wystąpienie poprawy i może być przyczyną pogorszenia stanu klinicznego.