Leucémie myéloïde chronique : « archétype » de l’impact des traitements ciblés

RésuméLa leucémie myéloïde chronique (LMC) est une hémopathie chronique caractérisée par une translocation réciproque entre les chromosomes 9 et 22 conduisant à la création d’un gène chimérique codant pour une protéine de fusion BCR-ABL présentant une activité tyrosine kinase constitutivement active. Connue depuis longtemps comme une maladie avec une progression inexorable vers une leucémie aiguë, son histoire a été considérablement améliorée par l’utilisation d’un inhibiteur de tyrosine kinase, l’imatinib. L’imatinib a révolutionné le traitement de la LMC en le transformant d’une maladie toujours mortelle à une maladie chronique mais gérable. La découverte de cette classe de thérapie moléculaire ciblée a eu un impact non seulement sur la survie des patients atteints de LMC mais aussi sur d’autres domaines scientifiques et médicaux. Cette revue illustre l’impact important de l’imatinib, le premier exemple des inhibiteurs de tyrosine kinase, sur le traitement de la LMC, sur le traitement d’autres cancers, sur les systèmes de santé ainsi que sur la recherche scientifique en général.

Chronic myeloid leukemia (CML) is a chronic blood disorder characterized by a reciprocal translocation between chromosomes 9 and 22, leading to the creation of a chimeric gene encoding the BCR-ABL fusion protein with a constitutive tyrosine kinase activity. Although long known as a disease with an inexorable progression to acute leukemia, CML history has been significantly improved by the use of imatinib, a tyrosine kinase inhibitor. Imatinib has revolutionized the treatment of CML by transforming it from an invariably fatal disease to a chronic but manageable condition. In fact, the discovery of this class of targeted therapy had an impact not only on the survival of CML patients but also on other scientific and medical fields. This review illustrates the impact of imatinib, the first example of tyrosine kinase inhibitors on the treatment of CML, on the treatment of other cancers, the impact on health systems and on the scientific research in general.