From evidence-based medicine to personalized medicine, with particular emphasis on drug-safety monitoring

Les essais contrôlés randomisés ont permis au cours du temps d'améliorer les prises en charge thérapeutiques. Cependant la significativité des valeurs de p ne doit pas faire oublier que l'effet est lissé sur toute la population composée en réalité de patients répondeurs et non répondeurs à la thérapeutique testée. Les essais enrôlant des patients à faible risque d'évènements et/ou testant des thérapeutiques avec une efficacité limitée nécessite des populations de plus en plus importantes pour démontrer un bénéfice. Le développement de critères de jugement combinant de multiples critères traduit en réalité l'anticipation d'un faible risque d'évènements ou d'une faible efficacité thérapeutique. Le résultat des essais thérapeutiques est souvent exprimé sous la forme de réduction du risque relatif alors qu'il est plus pertinent d'être informé sur la réduction en risque absolu qui en outre permet d'estimer le nombre de patients nécessaires à traiter pour éviter un évènement. Le rôle des cliniciens-chercheurs est d'affiner la réponse thérapeutique et la sélection des patients afin d'améliorer le taux de patients répondeurs. L'autre mission importante du thérapeute est la pharmacovigilance qui permet de détecter des effets secondaires majeurs parfois irréversibles devant conduire au retrait du médicament ; dans les faits cette dernière est souvent négligée. D'autre part, une grande problématique non résolue est le manque de données à long terme (> 5-10 ans) car la plupart des essais se limite souvent à quelques mois ou années d'observation.