Les maladies rares (ou orphelines) : organisation générale de leur prise en charge en 2007

Une maladie est rare quand elle atteint moins d'une personne sur 2000. Il s'agit d'un réel problème de santé publique dont la prise de conscience a été progressive depuis la fin des années 1980 pour se structurer dans les années 1990. Depuis dix ans environ, en partenariat avec les associations, les chercheurs, les médecins et des industriels de la pharmacie, la France et l'Europe se sont dotés progressivement d'organismes en charge de lutter contre les 7000 maladies rares actuellement recensées et qui atteignent en Europe environ 27 millions de patients (environ 8 % de la population européenne). Cet article se propose d'exposer dans ses grandes lignes l'organisation actuelle de la lutte contre ces maladies et les objectifs actuellement établis pour perfectionner cette organisation encore incomplète.