Maladie de Paget, prise en charge thérapeutique

Points essentiels●Le traitement de la maladie de Paget osseuse fait appel en première ligne aux bisphosphonates, agents anti-ostéoclastiques puissants.●Le niveau de preuve d'efficacité et le rapport bénéfice/risque amènent à privilégier le tiludronate ou le risédronate par voie orale, ou le pamidronate en perfusions intraveineuses.●Dans tous les cas, il s'agit d'un traitement discontinu, la fréquence des séquences thérapeutiques dépendant du médicament et de la qualité et de la durée de la réponse.●La réponse au traitement est évaluée sur l'amplitude de diminution des marqueurs biochimiques de remodelage osseux, habituellement les phosphatases alcalines totales sériques. L'objectif est d'obtenir une rémission complète, c'est-à-dire une normalisation biologique.●Les indications thérapeutiques sont larges : toutes localisations osseuses à risque d'induire une complication, notamment articulaire (arthropathie) ou neurologique (compression).●Il semble que cette attitude agressive soit le meilleur garant pour une prévention efficace des complications à long terme.