A prescrição fora das indicações aprovadas (off-label): prática e problemas

ResumoO processo de aprovação de medicamentos para uso clínico implica a produção de provas de eficácia e segurança através da submissão de resultados de ensaios clínicos, em que a nova molécula é comparada habitualmente ao placebo (ou a um comparador ativo) para um conjunto de resultados nos quais se baseará a determinação das indicações. As indicações são absolutamente cruciais, porque os fármacos são aprovados segundo o perfil de benefício/risco que apresentam para tratamento de patologias específicas, bem definidas e - um aspeto muito importante - apenas para estas. Uma vez estando o medicamento disponível para ser utilizado em dezenas ou centenas de milhares de doentes, acontece por vezes que, no decurso do seu uso regular e rotineiro, chega ao conhecimento dos médicos que certas moléculas podem ser eficazes em situações para as quais não foram aprovadas, isto é, em que não foram apresentados estudos de suporte às autoridades regulamentares e que portanto não estão legalmente aprovadas para essas indicações. Convictos dos benefícios para os seus doentes, alguns médicos vão receitar medicamentos para indicações não aprovadas - a chamada prescrição off-label.Neste artigo discute-se a prevalência da prescrição off-label, assim como as suas vantagens e inconvenientes.

Approval of a drug for clinical use requires production of data on efficacy and safety through submission of results from randomized controlled trials (RCTs), in which the new molecule is usually compared with placebo (or an active comparator) for a set of outcomes that will serve as the basis for the drug's indications. These indications are crucial, because drugs are approved on the basis of their net clinical benefit for specific and well-defined diseases and – importantly – only for these. Once the drug is available for use in tens or hundreds of thousands of patients, physicians may realize that some medications can be effective in diseases for which they were not approved, i.e., no studies have been presented to the regulatory authorities, and therefore they are not formally approved for those indications. Convinced of the benefits for their patients, some physicians prescribe them for unapproved indications – off-label prescription.In this paper we discuss the prevalence of off-label prescription, and its advantages and problems.