Faecal microbiota transplantation: A sui generis biological drug, not a tissue

Le transfert de microbiote intestinal relève de la qualification de médicament biologique sui generis, non de la qualification de transplantation de tissus comme le soutiennent Smith et al. (Nature, 2014). La thèse de Smith et al. est basée sur les conséquences économiques indésirables des qualifications, non sur leur fondement scientifique et conceptuel. La FDA considère cette pratique comme un médicament expérimental, l'ANSM comme un médicament dans une indication unique, le NICE considère qu'il ne s'agit pas d'une transplantation, et l'EMA n'a pas encore pris position à la date de cet article. L'inoculum (incluant microbiote, metabolites, cellules humaines, mucus, champignons, virus) est d'origine humaine au sens topographique et non cellulaire. Nous considérons le donneur comme un bioréacteur qui produit le substrat fécal d'intérêt thérapeutique, une composition complexe et hautement variable. L'impossibilité d'en caractériser les substances et de déterminer sa qualité nous conduit à considérer qu'il s'agit d'un médicament biologique sui generis, préparé avec une matière première non conventionnelle sous contrôle microbiologique. Si l'on parvenait à associer des espèces bactériennes à la guérison d'une maladie, à les cultiver et les utiliser de façon sélective, une nouvelle génération de thérapies permettant la modulation du microbiome humain apparaîtrait. Mais cette hypothèse est encore spéculative.