Les études cas-non cas : principe, méthodes, biais et interprétations

Les études de type cas-non cas appartiennent aux méthodes ayant pour objectif d'évaluer la sécurité d'emploi des médicaments en analysant la disproportionnalité des notifications d'effets indésirables médicamenteux dans les bases de données de pharmacovigilance. Utilisé pour la première fois dans les années 1980, les dernières décennies ont vu une augmentation importante de l'utilisation de ce design d'étude. Le principe des études cas-non cas réside dans la comparaison de l'exposition médicamenteuse de cas d'un effet indésirable d'intérêt avec celle de cas ayant présenté d'autres effets et appelés « non cas ». Leurs résultats sont présentés sous la forme de reporting odds ratio (ROR) dont l'interprétation permet de mettre en évidence des signaux de pharmacovigilance. Cet article décrit le principe des études cas-non cas, la méthode de calcul du ROR et de son intervalle de confiance, les différentes modalités d'analyse et présente comment interpréter ses résultats au regard des avantages et des limites de ce type d'étude.