Adaptive Licensing – Gefahr für Patienten?

ZusammenfassungIm Jahr 2014 wurde ein Pilotprojekt der europäischen Zulassungsbehörde EMA zu einem neuen Arzneimittelzulassungsweg lanciert. Im Rahmen eines schrittweisen („adaptiven“) Genehmigungsverfahrens sollen pharmazeutische Entwicklungspräparate mit deutlich geringerer Evidenz zu Wirksamkeit und Schadensrisiko als bisher üblich die Zulassung als Arzneimittel erhalten. Diese soll zunächst eingeschränkt gelten, z.B. für Subpopulationen von Patientenkollektiven oder Teilindikationen. Nach und nach soll dann die Zulassung mit Daten aus Folgestudien erweitert werden. Hierbei sollen auch Daten aus Untersuchungen mit wenig aussagefähiger Methodik Berücksichtigung finden, beispielsweise aus nicht kontrollierten Studien. Die Erfahrungen mit bereits existenten beschleunigten Zulassungsverfahren verschiedener Zulassungsbehörden lassen befürchten, dass durch einen solchen Zulassungsweg jahrelang Arzneimittel im Handel bleiben, deren Nutzen-Risiko-Relation für die Patienten negativ ist – von den Kosten für die Gesundheitssysteme ganz abgesehen. Völlig inakzeptabel ist, dass offensichtlich für solche adaptive Zulassungswege das Haftungsrisiko für die pharmazeutischen Unternehmen (Gefährdungshaftung) ausgesetzt werden soll. Im Schadensfall könnten die Patienten nicht einmal eine materielle Kompensation erwarten.

SummaryIn 2014, a pilot project of the European licensing authority EMA was launched to explore new ways to license medicinal products. The intention of this project is to open up gradual (“adaptive”) licensing pathways, with pharmaceutical developing preparations gaining market authorization on the basis of clearly lower-level evidence of effectiveness and risk of damage than before. Their market authorization shall, initially, be restricted, for example, to subpopulations of patients or to selected indications. When new data from subsequent become available, the extension of the authorization shall follow in a stepwise manner. Data from investigations using less valid methodology shall also find consideration, such as, for example data from uncontrolled studies. The experience with accelerated market access, which is already being offered by several drug authorities, may give rise to concerns about the use of procedures that keep drugs with a negative benefit-risk relation for the patients in the market for many years – apart from the costs for the healthcare system. It is unacceptable that manufacturers will be exempt from (strict) liability for these adaptively licensed pharmaceuticals. If patients suffer damage from taking these medications, they cannot even expect material compensation.