Methodik für die Auswertung von Lebensqualitätsdaten im Rahmen der Nutzenbewertung von Arzneimitteln

ZusammenfassungIn der frühen Nutzenbewertung soll ein Zusatznutzen eines neuen Arzneimittels gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie anhand patientenrelevanter Endpunkte belegt werden. Neben Mortalität und Morbidität ist die Lebensqualität eine patientenrelevante Zielgröße. Die Evidenzgrundlage der Nutzenbewertung bilden die Zulassungsstudien. Zulassungsbehörden und HTA-Institutionen messen der Lebensqualität unterschiedliche Bedeutung bei. Am Beispiel der Onkologie werden die Herausforderungen, die bei der Studienplanung und Auswertung für die Nutzenbewertung entstehen, diskutiert. Besondere Herausforderungen bei der Analyse der Lebensqualitätsdaten ergeben sich bei unterschiedlicher Effektivität durch unterschiedlich lange Beobachtungszeiten in den Vergleichsarmen. Anhand des Beispiels der Nutzenbewertung für Crizotinib werden Lösungsmöglichkeiten vorgestellt.(Wie vom Gastherausgeber eingereicht)

SummaryEarly benefit assessment aims to prove a benefit of a new pharmaceutical over the appropriate comparator based on patient-relevant endpoints. In addition to mortality and morbidity, quality of life is a patient-relevant endpoint. Thus, phase III clinical trials are the basis of evidence. But HTA and health authorities attach different importance to quality of life. Using the example of oncology, the challenges with study design and analysis will be discussed. A particular challenge to the analysis of quality-of-life data is varying observation times in treatment arms with different effectiveness. Based on the example of Crizotinib possible solutions will be presented.(As supplied by publisher)