HTA-Perspektive: Herausforderungen bei der Frühbewertung neuer Onkologika

ZusammenfassungOnkologische Arzneimitteltherapien erfahren im Kontext gesundheitspolitischer Prioritätensetzung auf schwerwiegende und gesellschaftlich bedeutende Erkrankungen mit hohen menschlichen und monetären Kosten große Aufmerksamkeit. Aufgrund von Unsicherheiten und auch Skepsis über die tatsächliche therapeutische Bedeutung neu zugelassener Onkologika wurde in Österreich bereits 2007 ein Frühbewertungsprogramm etabliert. Die Bewertung neuer Onkologika steht dabei vor besonderen Herausforderungen, denn häufig sind Studienpopulationen nicht repräsentativ oder Studiendesign so angelegt, dass eine abschließende Beurteilung zu patientenrelevanten Endpunkten nicht möglich ist (Cross-over nach Interim-Auswertungen, Surrogatparameter als primäre Endpunkte, unkontrollierte Studien oder solche mit nicht realistischem Komparator, unvalidierte post-hoc identifiziere Biomarker). Aufgrund der großen Unsicherheiten denkt selbst die Europäische Zulassungsbehörde EMA bereits über mehrstufige „adaptive“ Zulassungen nach und nationale Refundierungsinstitutionen arbeiten zunehmends mit ergebnisorientierter bedingter Erstattung.(Wie vom Gastherausgeber eingereicht).

SummaryOncologic drug therapies have gained wide attention in the context of health policy priority setting for serious and socially significant diseases with high human and monetary costs. Due to uncertainties and scepticism about the actual therapeutic importance of newly approved oncology products, an early assessment programme was already established in Austria in 2007. The assessment of new oncology products is thereby faced with special challenges, since study populations are frequently not representative or the study design is laid out in such a manner that a definitive assessment of patient-relevant endpoints is not possible (cross-overs after interim assessments, surrogate parameters as primary endpoints, uncontrolled studies or those with unrealistic comparators, invalidated post-hoc identified biomarkers). On account of these major uncertainties, even the European Medicines Agency (EMA) is already contemplating multi-stage, “adaptive” approvals, and national reimbursement institutions are increasingly working with outcome-oriented, conditional reimbursement.(As supplied by publisher)