Nutzen und Schaden - zwei Seiten derselben Münze?

ZusammenfassungWirkung, Wirksamkeit, Nutzen und Schaden ist die Terminologie, in der über die Zulassung bzw. die Erstattungsfähigkeit von Arzneimitteln diskutiert wird. Dargestellt wird, wie durch gesetzliche Vorgaben bestimmt wird, wie Studien für die Zulassung neuer Arzneimittel geplant werden und die Bewertung der Ergebnisse vorgegeben wird. Kardiovaskuläre Erkrankungen sind die Beispielindikation, in der bezüglich Nutzen und Schaden „in gleicher Münze“ gezahlt wird. Aufgezeigt wird, daß die Bewertung einer Studie nicht auf die Globalhypothese beschränkt bleiben darf, sondern eine kritische Bewertung ggf. die Komponenten eines primären Endpunkts, sekundäre Endpunkte und relevante Untergruppen mit einschließen muß. Wird nicht in „gleicher Münze“ gezahlt, wird die Bewertung von Nutzen und Schaden trivial oder extrem schwierig und kann ggf. nur noch für den einzelnen Patienten erfolgen.(Wie vom Gastherausgeber eingereicht)

SummaryEfficacy, efficiency, value, and harm constitute the terminology that is used to decide about drug licensing and reimbursement. This article discusses to what extent legal requirements dictate the way clinical trials are planned and assessed. Cardiovascular disease is the best example of indications where efficacy and safety are described with the same set of endpoints. It is explained that the assessment of clinical trials must not be restricted to the assessment of primary endpoints. Instead components of a composite endpoint, secondary endpoints, and relevant subgroups of the patient population all require careful inspection. In cases where efficacy and safety are not two sides of the same medal, assessment is either trivial, or extremely difficult, and eventually benefit and risk can be balanced only for individual cases.(As supplied by publisher)