Tolerance and effectiveness on pain control of Pamidronate® intravenous infusions in children with neuromuscular disorders

Osteoporosis is a common complication in children with motor impairments. They have a higher risk of fractures (20% during their lifetime) mostly at femoral level. Furthermore, these children have pain yet no clear relation has been established between osteoporosis and pain. The efficacy of bisphosphonates has been validated in adults and for children with osteogenesis imperfecta (OI). However, its use in children with motor impairments has not yet been validated.Patients and methodsRetrospective study on the medical charts of children presenting neurological diseases and motor impairments associated to secondary symptomatic osteoporosis. These children underwent treatment with Pamidronate® intravenous infusions (I.V.) in Lyon and Valence between 2002 and 2008. Data were collected on pain control, incidence and frequency of fractures and bone mass density (BMD).Data on adverse events were also collected to evaluate treatment's tolerance.ResultsTwelve children's charts were studied for a total of 50 Pamidronate® I.V. infusions. Regarding treatment's efficacy, we observed a clear decrease and even total relief of the pain with improvement reported after 98% of perfusions. Regarding BMD, there was a real improvement after the treatment (e.g., lumbar BMD measures, −46.5% before treatment and −27% after treatment). The adverse events, flu-like syndrome, muscle pain and asymptomatic hypocalcemia, were minor and quickly reversible.ConclusionIt seems quite essential to screen for osteoporosis-related pain in these children and treat them quickly to avoid a negative impact on their quality of life. Treatment with I.V. bisphosphonates has shown its relevance, yet practical modalities still need to be defined. It would be interesting but quite difficult to implement, in light of the positive effect of this study, a prospective, randomized, controlled, double-blind vs. placebo study on a large enough sample of patients.

RésuméL’ostéoporose est une complication classique chez les enfants déficients moteurs avec un risque élevé de fracture (20 % au cours de leur vie) essentiellement au niveau du fémur. Par ailleurs, les enfants présentent des douleurs sans que l’on ait pu faire le lien entre douleurs et ostéoporose. Le traitement par bisphosphonates a prouvé son efficacité chez l’adulte et dans l’ostéogenèse imparfaite de l’enfant. Son utilisation chez les enfants porteurs d’une déficience motrice reste à définir.MéthodologieÉtude rétrospective sur dossiers d’enfants atteints de maladie neurologique entraînant une déficience motrice avec ostéoporose secondaire symptomatique ayant bénéficié d’un traitement par Pamidronate® en intraveineux à Lyon et Valence entre 2002 et 2008. Recueil de l’effet sur les douleurs, la fréquence des fractures et la densité minérale osseuse. Recueil des effets secondaires du traitement pour évaluer sa tolérance.RésultatsDouze enfants ont été étudiés avec au total 50 perfusions. Sur le plan des effets, nous observons une nette diminution voire une disparition des douleurs avec un effet bénéfique après 98 % des perfusions et une amélioration de la densité minérale osseuse (en lombaire, −46,5 % avant traitement et −27 % après traitement). Les effets secondaires restent limités et rapidement réversibles à type de syndrome pseudo grippal, douleurs musculaires et hypocalcémie asymptomatique.ConclusionIl apparaît essentiel de dépister les douleurs secondaires à l’ostéoporose chez ces enfants et de les traiter rapidement pour éviter l’impact sur la qualité de vie. Le traitement par bisphosphonates en intraveineux a montré son intérêt mais les modalités pratiques restent à définir. Il serait intéressant mais difficile à mettre en place, vu l’effet positif de cette étude, de réaliser une étude prospective randomisée, contrôlée, en double insu versus placébo avec un nombre de patients suffisant.