کد مقاله | کد نشریه | سال انتشار | مقاله انگلیسی | نسخه تمام متن |
---|---|---|---|---|
8648096 | 1570392 | 2018 | 4 صفحه PDF | دانلود رایگان |
عنوان انگلیسی مقاله ISI
Combined beta-glucosylceramide and ambroxol hydrochloride in patients with Gaucher related Parkinson disease: From clinical observations to drug development
ترجمه فارسی عنوان
ترکیبی بتا گلوکوزیلسرامید و آمبروکسیول هیدروکلراید در بیماران مبتلا به بیماری پارکینس وابسته به گوچر: از مشاهدات بالینی تا توسعه دارو
دانلود مقاله + سفارش ترجمه
دانلود مقاله ISI انگلیسی
رایگان برای ایرانیان
کلمات کلیدی
DCsGBANKTGCaseβ-glucocerebrosidase - β-گلوکوکربروزیدازAmbroxol hydrochloride - آمبروکسول هیدروکلرایدEnzyme-replacement therapy - آنزیم جایگزین درمانParkinson disease - بیماری پارکینسونGaucher disease - بیماری گوچهnatural killer T - قاتل طبیعی TERT - هستندGlucocerebrosidase gene - ژن گلوکوکروبروزیداز
موضوعات مرتبط
علوم زیستی و بیوفناوری
بیوشیمی، ژنتیک و زیست شناسی مولکولی
زیست شناسی مولکولی
چکیده انگلیسی
Both patients with non-neuronopathic Gaucher disease (GD) and heterozygous GBA mutation carrier are at increased risk for Parkinson disease (PD). The risk for PD in these groups does not linearly increase with glucosylceramide (GC) accumulation or with acid β-glucocerebrosidase (GCase) activity. This observation, together with other clinical systemic observations raises the possibility that extra-cellular GC actually has beneficial, anti-inflammatory, properties. Based on this hypothesis, we suggest here that the administration of supplementary oral GC to GBA carriers at risk for PD may slow inflammatory-driven secondary neuronal death. Such a treatment may act synergistically in GBA carriers once given in combination with an agent that prevent the primary pathologic process that leads to cell death. Ambroxol hydrochloride, a pharmacological chaperone, which reduces endoplasmic reticulum (ER) stress induced by accumulation of mutant misfolded GCase could serve as such an agent. The efficacy of this combined therapy, derived from clinical observations, in vivo and in vitro studies, should be evaluated in clinical trials.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Blood Cells, Molecules, and Diseases - Volume 68, February 2018, Pages 117-120
Journal: Blood Cells, Molecules, and Diseases - Volume 68, February 2018, Pages 117-120
نویسندگان
Yuval Ishay, Ari Zimran, Jeffrey Szer, Tama Dinur, Yaron Ilan, David Arkadir,