کد مقاله کد نشریه سال انتشار مقاله انگلیسی نسخه تمام متن
10484622 935330 2014 5 صفحه PDF دانلود رایگان
عنوان انگلیسی مقاله ISI
Toward a Functional Definition of a “Rare Disease” for Regulatory Authorities and Funding Agencies
ترجمه فارسی عنوان
به تعریف کاربردی یک بیماری دیررس؟ برای مقامات نظارتی و آژانس های سرمایه گذاری
کلمات کلیدی
توسعه دارو، داروهای یتیم، بیماری نادر، بازپرداخت مواد مخدر،
ترجمه چکیده
مراحل زیر است: 1) شناسایی یک بیماری خاص، از جمله تعریف ژنتیکی مناسب؛ 2) شناسایی نتایج بالینی مرتبط برای ارزیابی اثربخشی؛ 3) ایجاد تغییرات ذاتی اندازه گیری نتایج بالینی مرتبط؛ 4) محاسبه حجم نمونه مورد نیاز برای ارزیابی اثربخشی درمان جدید با قدرت آماری قابل قبول؛ و 5) برآورد دشواری استخدام یک اندازه نمونه کافی با توجه به شیوع تخمین یا بروز اختلال در جمعیت و معیارهای ورودی مورد استفاده قرار گیرد.
موضوعات مرتبط
علوم پزشکی و سلامت پزشکی و دندانپزشکی پزشکی و دندانپزشکی (عمومی)
پیش نمایش مقاله
به تعریف کاربردی یک بیماری دیررس؟ برای مقامات نظارتی و آژانس های سرمایه گذاری
چکیده انگلیسی
The steps are as follows: 1) identification of a specific disease, including appropriate genetic definition; 2) identification of clinically relevant outcomes to evaluate efficacy; 3) establishment of the inherent variability of measurements of clinically relevant outcomes; 4) calculation of the sample size required to assess the efficacy of a new treatment with acceptable statistical power; and 5) estimation of the difficulty of recruiting an adequate sample size given the estimated prevalence or incidence of the disorder in the population and the inclusion criteria to be used.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Value in Health - Volume 17, Issue 8, December 2014, Pages 757-761
نویسندگان
, , , , , , ,