Qualité de vie relative à la santé et critères de jugement en cancérologie

RésuméPour réaliser un essai thérapeutique en cancérologie, le choix du critère de jugement principal est critique non seulement pour le calcul du nombre de patients nécessaires mais aussi pour la pertinence clinique des résultats, c’est-à-dire l’utilité du traitement et/ou de la prise en charge pour le patient ou le système de santé. Il est distingué deux typologies de critères de jugement : les « critères cliniques » incluant la survie globale et la qualité de vie relative à la santé et les « marqueurs biologiques » incluant entre autres la survie sans progression. Si les limites conceptuelles et méthodologiques de la qualité de vie relative à la santé sont identifiées, celles relatives à la survie sans progression sont plus méconnues. Il en résulte que de nombreux essais ayant démontré un unique bénéfice de survie sans progression demeurent discutables. Dans ce contexte, la qualité de vie relative à la santé constitue un critère de jugement alternatif pertinent et disponible pour s’assurer de l’intérêt du traitement pour le patient et le système de santé. À l’instar de la qualité de vie relative à la santé, des recherches méthodologiques doivent être poursuivies afin d’améliorer la robustesse scientifique de l’évaluation et de l’analyse de la survie sans progression.

In order to perform a clinical trial in oncology, the choice of the primary endpoint is a major concern, not only for sample size calculation but also regarding the clinical meaning of the results which represents treatment utility for patients or public health system. Endpoints could be classified in two categories: “clinical endpoints” including overall survival and health related quality of life (QoL); “biological markers” including, for example, progression free survival (PFS). If conceptual and methodological limits of quality of life are well identified with dedicated researches, limits of progression free survival remain less targeted and known by clinicians. Numerous clinical trials having only demonstrated a progression free survival benefit could be discussed according to clinical benefit. In this context, quality of life constitutes an available and a useful alternative endpoint for trials to ensure treatment benefit in a patient or public health point of view. As quality of life, methodological researches should be pursued to improve scientific robustness for assessments and analyses of progression free survival.