Critères et méthodologie d'évaluation au remboursement des anticancéreux

L'évaluation pour l'admission au remboursement faite par la Commission de la Transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) comporte une cotation du Service Médical Rendu (SMR) qui donne l'accès au remboursement, de l'Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) qui détermine la valeur thérapeutique ajoutée et une définition de la population cible. L'évaluation au remboursement des anticancéreux ne diffère pas de celle des autres classes thérapeutiques exceptés certains éléments spécifiques. La survie globale (OS) considérée par la commission de la transparence comme le critère d'évaluation du bénéfice clinique, n'est pas applicable en tant que critère principal dans tous les types de cancer. L'existence de lignes ultérieures de traitement peut rendre difficilement interprétable une OS prise comme critère principal. La survie sans progression (PFS) pour les situations métastatiques et la survie sans maladie (DFS) dans les situations adjuvantes sont des critères tout à fait pertinents pour statuer sur le remboursement d'un nouvel anticancéreux. L'évaluation de la quantité d'effet se fait sur les courbes de survie actuarielles du produit par rapport à son comparateur. L'interprétation des résultats se fait en général sur la médiane de survie qui n'est pas un bon critère puisqu'elle ne mesure qu'un seul point de la courbe. Le hazard ratio mesure l'effet du traitement sur toute la durée du suivi et est ainsi plus global pour quantifier le bénéfice clinique. La détermination d'un seuil de quantité d'effet pour l'octroi du remboursement est difficile, compte tenu de la diversité des situations cliniques des cancers et du niveau de besoin thérapeutique. L'évolutivité rapide des comparateurs ainsi que l'apparition et la recherche en cours de développement de facteurs prédictifs d'efficacité (biomarqueurs, histologie…), peuvent amener à des ASMR différentes selon les populations voire à la restriction de la population cible à un sous groupe de la population de l'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), où la quantité d'effet attendue est plus importante. Pour répondre à ces enjeux, la Table Ronde recommande la possibilité d'avis scientifiques précoces auprès du bureau de la commission de la transparence, pour discuter des comparateurs et de la pertinence de sous groupes de répondeurs. Elle recommande aussi la possibilité d'octroi d'une ASMR temporaire, sous condition de confirmation ultérieure par production de données, lorsque le remboursement semble justifié dans une sous population de l'AMM pour laquelle seule une analyse en sous groupe est disponible.