Biothérapies : des médicaments comme les autres ?

Le terme de « biothérapies » comprend les biomédicaments, macromolécules créées grâce aux biotechnologies, et les thérapies cellulaire et génique. Dans le cas des anticorps monoclonaux, le choix de la première dose à administrer à l'Homme est difficile car il n'existe pas toujours de modèle animal pertinent. Au moment de l'autorisation de mise sur le marché, leur mécanisme d'action est insuffisamment connu, ce qui nécessite des suivis de cohortes. La prédisposition génétique et la pharmacocinétique sont des sources de variabilité interindividuelle. Certains effets indésirables sont prévisibles, mais d'autres sont inattendus voire paradoxaux. Les thérapies cellulaire et génique ex vivo consistent en la manipulation de cellules prélevées et leur réinjection en situation auto- ou allogénique. Il est difficile de leur appliquer la méthodologie du développement des médicaments. La thérapie génique in vivo repose sur l'utilisation de vecteurs ou de macromolécules qui peuvent donc être considérés comme des biomédicaments.