Ralentir la progression de l’insuffisance rénale chronique : espoirs et déceptions. Le cas de la polykystose rénale autosomique dominante

Key pointsAutosomal dominant polycystic kidney disease is the most frequent renal genetic disease.Its main complication is renal failure.Despite a better understanding of the mechanisms leading to cyst development and growth, no specific treatment is available.Inhibition of mTOR pathway was a great hope, unfortunately, two clinical trials failed to show a clinical benefit.Numerous new drugs are in clinical trials or in the pipe-line. We could hope, in the 5 years to the emergence of an efficient treatment to slow the pace of renal failure in ADPKD.

Points essentielsLa polykystose rénale autosomique dominante est la plus fréquente des maladies génétiques rénales.Sa complication principale est l’insuffisance rénale chronique terminale.Il n’existe pas de traitement de cette affection.Les progrès obtenus dans la compréhension de sa physiopathologie ont fait espérer l’identification rapide de solutions thérapeutiques.Les inhibiteurs de la voie mTOR ont porté tous les espoirs, malheureusement leur utilisation a été un échec.De nombreuses molécules sont en essais thérapeutiques ou en voie d’expérimentation, nous faisant espérer l’émergence dans les cinq ans d’un traitement ralentissant la progression de l’insuffisance rénale chronique secondaire à la polykystose rénale autosomique dominante.