Le médicament orphelin : un cadre juridique incitatif

À l'instar des États-Unis et du Japon, l'Europe a adopté un cadre juridique incitatif pour les nouvelles thérapeutiques orphelines. Le règlement (CE) 141/2000, complété par le règlement (CE) 847/2000 et de nombreux guidelines institue une procédure stricte de désignation et de mise sur le marché. Parallèlement, des incitations économiques majeures telles une exclusivité commerciale et des aides financières sont mises en place. Un tel corpus juridique doit permettre d'assurer la reconnaissance du droit à la santé pour tous les malades, et ce même si leurs pathologies sont très rares.