Subgruppen in der frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln: eine methodische Bestandsaufnahme

ZusammenfassungDie Nutzenbewertungen nach §35a SGB V werden in vielen Fällen in Teilmengen aufgeteilt. In den bislang abgeschlossenen Verfahren fand eine solche Aufteilung der Anwendungsgebiete durch den G-BA in etwa jedem zweiten Fall statt. Diese Teilmengen ergeben sich aus dem Wortlaut des zugelassenen Anwendungsgebietes (Subpopulationen) oder aufgrund einer potenziellen Effektmodifikation (Subgruppen). Zur Verdeutlichung der methodischen Herausforderungen wird zunächst auf den aktuellen wissenschaftlichen Erkenntnisstand zum Umgang mit Subgruppen eingegangen. Praktische Verfahrensbeispiele beleuchten dabei die praktizierte Methodik und Systematik des IQWiG und des G-BA und zeigen wesentliche Problemfelder rund um Subgruppenanalysen, Subpopulationen sowie Inkongruenzen zwischen den Vorgaben der frühen Nutzenbewertung und der Zulassung auf. Insgesamt erscheint es notwendig, eine umfassendere Diskussion hinsichtlich der Aussagekraft von Subgruppenanalysen und den damit verbundenen Limitationen zu etablieren.

SummaryBenefit assessments according to Sect. 35a of the Social Code Book V are frequently divided into subsets of populations. This division of therapeutic indications is evident in almost every other of the completed appraisals by the Federal Joint Committee (G-BA). The subsets can be deduced from the wording of the approved therapeutic indication (subpopulations) or from potential effect modification (subgroups). Methodological challenges are illustrated on the basis of current scientific knowledge of how to tackle subgroups. Practical assessment examples are used to explain the methods implemented by IQWiG and the G-BA and reveal major problem areas concerning subgroup analyses, subpopulations as well as mismatches between the requirements of early benefit assessment and approval. Overall, it appears there is a need for establishing a more comprehensive discussion regarding the validity of subgroup analyses and their associated limitations.