Nutzen von Medizinprodukten: Lösungsansätze bei der Planung und Durchführung von Studien

ZusammenfassungArzneimittel und Medizinprodukte unterscheiden sich nicht nur im Zulassungsprozess voneinander, sondern auch in der Zielsetzung und Durchführung von klinischen Prüfungen. Daher werden zu Beginn die wesentlichen Unterschiede zwischen Arzneimitteln und Medizinprodukten mit dem Schwerpunkt der unterschiedlichen Rahmenbedingungen für klinische Prüfungen diskutiert. Es wird argumentiert, dass bei klinischen Prüfungen mit Medizinprodukten eine andere Analysemenge verwendet werden sollte als bei Arzneimitteln. Während bei Arzneimitteln für den Wirksamkeitsnachweis die Analyse der Gesamtgruppe basierend auf dem intention-to-treat Prinzip als primäre Analyse von den Behörden gefordert wird, ist ein zentraler Aspekt bei der klinischen Prüfung von Medizinprodukten, dass Medizinprodukte bei normalen Einsatzbedingungen entsprechend der Leistungsdaten des Medizinprodukts zu prüfen sind. Entsprechend wird der Hersteller sämtliche Daten, die beim Einsatz des Medizinprodukts außerhalb der normalen Einsatzbedingungen gewonnen wurden, von der Analyse ausschließen. Es werden nur solche Daten berücksichtigt, bei denen das Medizinprodukt Protokoll-konform eingesetzt wurde. Weitere statistisch-methodische Besonderheiten von Studien mit Medizinprodukten betreffen die Verblindung sowie die Kontrolle des Placebo-Effekts. Es wird anhand des Beispiels der konservativen Behandlung der analen Inkontinenz mit Elektrostimulation gezeigt, dass für eine adäquate Nutzenbewertung von Medizinprodukten umfassende technische und physikalische Kenntnisse erforderlich sind. Zum Abschluss wird die aktuelle Situation von Meldepflichten von schweren unerwünschten Ereignissen bzw. schwerwiegenden unerwünschten Wirkungen des Medizinprodukts diskutiert.(Wie vom Gastherausgeber eingereicht)

SummaryMedicines and medical devices do not only differ in the approval process, but also in the aim and conduct of clinical trials. We first discuss important differences between medicinal products and medical devices. Emphasis is put on the differences in the framework for clinical trials. We point out that a different analysis set should be used in clinical trials of medical devices when compared with medicinal products and medical devices in the USA. Specifically, regulators generally ask for the full analysis set based on the intention-to-treat principle as proof of efficacy of medicines. A central aspect of clinical trials of medical devices is that they have to be tested under normal conditions of use according to the performance data. As a result, all data acquired while the medical device was not during normal conditions of use should be excluded from statistical analyses. We discuss statistical methodological particularities of medical devices, such as blinding and the control of placebo effects. Using the conservative treatment of anal incontinence as an example, we show that comprehensive technical and physical knowledge is required for assessing the utility of medical devices. Finally, we consider reporting of severe adverse events and of severe adverse device effects of medical devices.(As supplied by publisher)