Klinische Studien in der Onkologie – Defizite und Lösungsvorschläge

ZusammenfassungVerschiedene Untersuchungen haben Defizite in klinischen Studien, die der Zulassung bzw. Zulassungserweiterung von hämatologischen und onkologischen Arzneimitteln dienen, aufgezeigt. Eine auf Daten von europäischen Bewertungsberichten (European Public Assessment Report, EPAR) der europäischen Zulassungsbehörde (European Medicines Agency, EMA) basierende Analyse der Qualität von Zulassungsstudien aktuell zugelassener Arzneimittel zeigt, dass sie sich in verschiedener Hinsicht verbessert zu haben scheint, so werden z. B. von der EMA empfohlene Endpunkte häufig verwendet. Allerdings fielen auch weiterhin Schwächen der Zulassungsstudien auf, z. B. basierten Ergebnisse auf ungeplanten Zwischenanalysen oder post-hoc durchgeführten Subgruppenanalysen. Zusätzlich zu einer Verbesserung der Qualität von Studien vor der Zulassung sind für die (Zusatz-) Nutzenbewertung von Arzneimitteln von pharmazeutischen Unternehmen unabhängig durchgeführte klinische Studien nach der Zulassung notwendig, wie sie z. B. als Therapieoptimierungsstudien (TOS) bei der akuten lymphatischen Leukämie (ALL) seit Jahrzehnten erfolgreich durchgeführt werden. Ziel der TOS ist die Prüfung von multimodalen Therapiekonzepten im Kontext der Versorgung. Sie können wertvolle Daten zur Arzneimittelsicherheit liefern, außerdem besteht die Möglichkeit zur Langzeitbeobachtung. Für die Durchführung von versorgungsnahen klinischen Studien nach der Zulassung müssen finanzielle Mittel bereitgestellt und bürokratische Hürden, die durch die Überregulierung infolge der 12. Novelle des Arzneimittelgesetzes entstanden sind, abgebaut werden. Die Ergebnisse dieser Studien ermöglichen einen effizienten Umgang mit begrenzten Gesundheitsressourcen und eine adäquate Information und Behandlung von Patienten.

SummaryVarious investigations have identified deficits in clinical studies conducted for the market authorisation of haematological and oncological drugs. Based on data from European Public Assessment Reports (EPAR) of the European Medicines Agency (EMA), an analysis of the quality of these studies, which serve as the basis of marketing authorisation of currently approved drugs, is showing improvement. For example, endpoints recommended by the EMA are frequently used.However, deficits of marketing authorisation studies are still noticeable, e. g., results based on unplanned interim analyses or post hoc subgroup analyses. In addition to the improved quality of studies prior to marketing authorisation, independent clinical studies need to be conducted after marketing authorisation has been obtained, a good example of which are therapy optimisation studies (TOS) in acute lymphatic leukaemia (ALL). A goal of TOS is the examination of multimodal therapy concepts in the real world context of routine clinical practice. They can supply valuable data for drug safety and long-term observation. In order to conduct post-marketing authorisation studies, funding is required and bureaucratic hurdles associated with the 12th amendment to the Pharmaceutical Act will have to be reduced. The results of these studies are needed to efficiently handle limited health resources and to adequately inform and treat patients.