Anforderungen an die Evidenz für Systementscheidungen zur Aufnahme medizinischer Maßnahmen in den Leistungskatalog der Gesetzlichen Krankenversicherung

ZusammenfassungIm Zusammenhang mit (Empfehlungen für) Systementscheidungen zur Aufnahme medizinischer Maßnahmen in den Leistungskatalog der Gesetzlichen Krankenversicherung (bzw. auch zum Ausschluss aus dem Leistungskatalog) greift in Deutschland das Prinzip einer evidenzbasierten Gesundheitsversorgung auf Systemebene, die definiert werden kann als „der gewissenhafte, ausdrückliche und vernünftige Gebrauch der gegenwärtig besten externen, wissenschaftlichen Evidenz für (System-) Entscheidungen“. Wenn Nutzen als „kausal begründeter positiver Effekt“ der Anwendung einer medizinischen Intervention verstanden wird, dann folgt daraus unmittelbar, dass nur solche Studien in eine Nutzenbewertung und damit in die Entscheidungsgrundlage für eine Systementscheidung aufgenommen werden sollten, die kausale Schlüsse zulassen. Das werden in der Regel vergleichende, und zwar randomisierte kontrollierte Studien sein. Dennoch sind Ausnahmen von dieser Regel denkbar, insbesondere wenn es sich um besonders schwere Krankheitsbilder mit einem dringlichen Handlungsbedarf handelt. Hierfür bedarf es jedoch einer angemessenen Begründung, die sich nicht allein im Fehlen von aussagekräftige(re)n Studien erschöpfen kann. Evidenzbasierte Nutzenbewertung mit dem Vergleich zweier oder mehrerer Behandlungsalternativen hat sowohl ein qualitatives („Verzerrungspotenzial“) als auch ein quantitatives Moment. Das quantitative Moment kann noch unterteilt werden in Präzision der Schätzung und Größe (Ausmaß) des beobachteten Unterschieds. In Analogie zur Durchführung statistischer Hypothesentests könnte postuliert werden: Ist der (beobachtete) Unterschied in einer vergleichenden Studie in Relation zum Verzerrungspotenzial hinreichend groß, wird er nicht mehr (allein) auf potenziell verzerrenden Mechanismen beruhen, sondern mindestens (auch) auf dem Einfluss der angewendeten Intervention. Für die praktische Anwendung taugt diese Analogie jedoch nur bedingt, da sich das Verzerrungspotenzial nicht präzise quantifizieren lässt. Die Anwendung der Methoden einer evidenzbasierten Gesundheitsversorgung erfordert, die Balance zwischen angebrachtem Skeptizismus auf der einen und einer unangemessen überkritischen Haltung auf der anderen Seite zu finden.

SummaryIn Germany, recommendations regarding health care (system) decisions dealing with medical services which are to be included in (or excluded from) the SHI benefit catalogue clearly relate to the principles of evidence-based health care which can be defined as “the conscientious, explicit and judicious use of the current best external, scientific evidence in making decisions on a system level”. If benefit is understood as a “causally related positive effect” of a medical intervention, we may directly assume that only those trials which allow for causal conclusions are to be included in benefit assessments and regarded as part of the basis of the decision-making process. In general, these will be randomised controlled studies. There may be exceptions to this rule, especially when we are dealing with particularly severe disease calling for immediate action. In these cases, an adequate justification is required which must not be based solely on the absence of conclusive or more conclusive trials. Evidence-based benefit assessment comparing two or more treatment options has both qualitative (bias potential) and quantitative aspects. The quantitative aspect can be subdivided into “precision of the estimate” and “magnitude of the observed difference”. On the analogy of statistical hypotheses testing the following can be postulated: if in a comparative trial the (observed) difference is sufficiently large in relation to the bias potential, it will not rest on potentially confounding mechanisms (alone), but at least on the effect of the applied intervention as well. The analogy is limited, though, as the bias potential cannot precisely be quantified. Applying the methods of evidence-based health care requires the right balance between (appropriate) scepticism on the one side and an (inappropriately) over-critical attitude on the other.