Development and validation of a motor function classification in patients with neuromuscular disease: The NM-Score

ObjectiveTo develop a classification for neuromuscular disease patients in each of the three motor function domains (D1: standing and transfers; D2: axial and proximal function; D3: distal function).Materials and methodsA draft classification was developed by a study group and then improved by qualitative validation studies (according to the Delphi method) and quantitative validation studies (content validity, criterion validity and inter-rater reliability). A total of 448 patients with genetic neuromuscular diseases participated in the studies.ResultsOn average, it took 6.3 minutes to rate a patient. The inter-rater agreement was good when the classification was based on patient observation or an interview with the patient (Cohen's kappa = 0.770, 0.690 and 0.642 for NM-Score D1, D2 and D3 domains, respectively). Stronger correlations (according to Spearman's coefficient) with the respective “gold standard” classifications were found for NM-Score D1 (0.86 vs. the Vignos Scale and −0.88 vs. the Motor Function Measure [MFM]-D1) and NM-Score D2 (−0.7 vs. the Brooke Scale and 0.64 vs. MFM D2) than for NM-Score D3 (0.49 vs. the Brooke scale and −0.49 vs. MFM D3).Discussion/conclusionsThe NM-Score is a reliable, reproducible outcome measure with value in clinical practice and in clinical research for the description of patients and the constitution of uniform patient groups (in terms of motor function).

RésuméObjectifsL’objectif de cette étude est le développement d’une classification rapide et reproductible en grades de sévérité pour les patients porteurs d’une maladie neuromusculaire dans chacun des 3 domaines de fonction motrice (D1 : position debout et transferts ; D2 : motricité axiale et proximale ; et D3 : motricité distale).Patient et méthodesPlusieurs phases de validation qualitative (méthode Delphi) et quantitative (validité de contenu, concurrente et inter-observateur) ont été nécessaires après la proposition d’une première classification par un groupe d’étude. Respectivement pour chacune des phases, 161 et 229 patients porteurs de maladies neuromusculaires d’origine génétique ont été inclus dans ces 2 phases.RésultatsLa durée moyenne de passation de la classification est de 6,3 minutes (DS : 3,7). La fiabilité inter-observateur est satisfaisante lorsqu’elle est utilisée à partir de l’interrogatoire ou de l’observation du patient en situation écologique (kappa = 0,770, 0,690 et 0,642 pour NM-Score D1, D2 et D3 respectivement). De meilleurs corrélations avec les échelles de références (mesurées par le coefficient de Spearman) sont retrouvées pour le NM-Score D1 (vs Vignos = 0,86, vs MFM D1 = −0,88) et D2 (vs Brooke = −0,7, vs MFM D2 = 0,64) que pour le NM-Score D3 (vs Brooke = 0,49, vs MFM D3 = −0,49).Discussion/conclusionsLa classification NM-Score est une classification fiable et reproductible, pouvant être utilisée dans la pratique clinique courante pour le suivi des patients ainsi qu’en recherche clinique pour la description des populations et la constitution de groupe d’atteinte fonctionnelle identique.