Principes des approches thérapeutiques des DMD

SummaryDuchenne muscular dystrophy (DMD) is the most frequent hereditary neuromuscular disorder in childhood. Over the past 30 years, increasingly better standards of care have considerably improved the quality of life as well as the life expectancy of DMD patients. Despite such progress in disease management, DMD remains a devastating disorder with continuous decline of motor and cardiac function. Until recently, corticosteroids were the only treatment available to slow down, however modestly, disease progression. Importantly, novel innovative therapeutic approaches are currently being developed. This review discusses the rational and underlying molecular mechanism of these novel strategies as well as the progress made by recent clinical trials. Importantly, these new therapeutic advances bear the potential to profoundly modify the disease course of DMD.

RésuméLa dystrophie musculaire de Duchenne de Boulogne (DMD) est la maladie héréditaire du système neuromusculaire la plus fréquente chez l'enfant. L'amélioration de sa prise en charge depuis une trentaine d'années a fortement amélioré la qualité et l'espérance de vie des patients. Néanmoins, cette myopathie reste dévastatrice au niveau moteur et cardiaque. Seul le traitement par corticoïdes ralentit modestement la progression clinique, mais de nouvelles approches thérapeutiques sont en cours de développement. Nous présentons ici les rationnels et mécanismes moléculaires sous-jacents ainsi que l’état d'avancement des essais cliniques. Ces nouvelles stratégies thérapeutiques portent le potentiel de profondément changer l'avenir des patients DMD.