Traitement par tocilizumab : expérience d’un centre de rhumatologie pédiatrique

RésuméLe tocilizumab (TCZ) est un anticorps anti-récepteur de l’interleukine-6 (IL-6). Le blocage de la voie de l’IL-6 constitue une stratégie dans le traitement de l’arthrite juvénile idiopathique de forme systémique (AJI-S) et de la maladie de Castleman multicentrique (MCD). Nous décrivons dans cette étude le profil de tolérance du TCZ chez 8 enfants. Six ont été traités pour une AJI-S et 2 pour une MCD. Ils ont reçu des doses de TCZ comprises entre 8 et 12 mg/kg selon leur catégorie de poids et leur maladie. Les perfusions ont été réalisées toutes les 2 à 4 semaines. La durée moyenne de traitement a été de 32,9 mois (14 mois–4,5 ans). Tous les effets indésirables cliniques ont été faibles à modérés. Il n’y a pas eu de cas de syndrome d’activation macrophagique ni de réaction anaphylactique. Le TCZ n’a jamais été arrêté pour effet indésirable clinique. La neutropénie a été l’effet indésirable biologique le plus fréquent, nécessitant parfois des ajustements de dose. Thrombopénie, lymphopénie et augmentation des enzymes hépatiques ont également été notées sans qu’il y ait eu modification du traitement. Les effets indésirables biologiques n’ont pas été accompagnés de manifestations cliniques. En conclusion, le TCZ a eu un bon profil de tolérance chez ces 8 enfants avec une efficacité partielle ou totale. Ce traitement doit être surveillé de façon rapprochée en raison de la sévérité potentielle de ses effets indésirables. La sécurité de l’emploi du TCZ doit être évaluée à plus long terme.

SummaryTocilizumab (TCZ) is an anti-interleukin-6-receptor antibody. The blockade of IL-6 is used as a strategy for the treatment of systemic juvenile idiopathic arthritis (S-JIA) and multicentric Castleman disease (MCD). In this study, we describe the tolerability profile of tocilizumab in eight children followed in a pediatric rheumatology department. Six patients were treated for S-JIA and two for a MCD. They received doses of TCZ between 8 and 12 mg/kg of body weight depending on their disease. Infusions were received every 2–4 weeks. The mean duration of treatment was 32.9 months (14 months to 4.5 years). Clinical adverse events were all mild or moderate. No cases of macrophage activation syndrome and no anaphylactic reactions were reported. TCZ was never stopped for a clinical adverse event. Neutropenia was the most common biological adverse event, sometimes requiring dose adjustments. Thrombopenia, lymphopenia, and increased liver enzymes were reported as well, but treatment was not modified. All these biological adverse events were not complicated by any clinical manifestation. In conclusion, TCZ had a good tolerability profile in these eight patients with partial or total efficacy. Despite this advantageous profile, TCZ should be closely monitored because of the potential severity of adverse events. Moreover, long-term safety has still not been assessed.