Molécules les plus innovantes des dernières années en pédiatrie : le médecin a-t-il des outils pour les identifier ?

RésuméLorsqu’un nouveau médicament arrive sur le marché, le médecin doit connaître son degré d’innovation, c’est-à-dire sa « quantité d’effet » dans l’absolu et sa performance par rapport à ses alternatives, pour décider de l’intégrer ou non dans la stratégie thérapeutique. Le degré d’innovation d’un nouveau médicament, indépendant de l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché (AMM), est établi par la Commission de transparence de la Haute Autorité de santé (HAS). L’éventuel progrès est quantifié par le niveau d’Amélioration du service médical rendu (ASMR) par le médicament. Ces avis (et « synthèses d’avis » sous forme d’une page recto–verso dont la présentation est beaucoup plus attractive) sont disponibles sur le site de la HAS (http://www.has-sante.fr/). Entre 2006 et 2008, aucun médicament destiné aux enfants n’a obtenu une ASMR I (progrès thérapeutique majeur), dix ont eu une ASMR II, 11 une ASMR III, 12 une ASMR IV et pour 38 médicaments, aucun progrès thérapeutique n’a été retenu. La nécessité de maîtriser les « données actuelles de la science » et de respecter les référentiels en vigueur constitue l’une des bases de la décision thérapeutique fondée sur des preuves. Les avis de la Commission de transparence de la HAS font partie de ces référentiels.

When a new drug is labelled, before deciding its integration in the therapeutic strategy, the doctor has to know the degree of innovation of the drug, i.e. its actual benefit and the improvement of actual benefit, also called added value over other available drugs. For each new medicine in France, after drug approval by the French Drug Agency, the French National Authority for Health thought its “Commission de transparence” (Transparency Commission) issues an opinion about the degree of innovation of the drug, which is independent of the marketing authorization. The added value over other available drugs is quantified by five levels of improvement: level I, major progress to level V, no progress. The complete opinion of the Transparency Commission and its synthesis (one page) is online http://www.has-sante.fr/. Between 2006 and 2008, no paediatric drug has obtained a level I of improvement (major progress), ten have obtained a level II (significant progress), 11 a level III (moderate progress), 12 a level IV (minor progress) and for 38 drugs, no progress has been retained. The need to know and to follow therapeutic recommendations is the evidence based medicine. The opinions of the Transparency Commission are one of those recommendations.