Gene therapy: Myth or reality?

Bien qu'encore fragile, la thérapie génique est devenue une réalité. Un bénéfice clinique a été obtenu au cours des 17 dernières années dans un nombre limité de conditions médicales pour lesquelles des études physiopathologiques avaient déterminé qu'elles étaient favorables. Il s'agit des troubles héréditaires du système immunitaire, des leucodystrophies, éventuellement des hémoglobinopathies, d'hémophilie B et des dystrophies rétiniennes. Des progrès dans le traitement des leucémies à cellules B et de certains lymphomes ont également été accomplis. Les progrès dans le développement de vecteurs et la possibilité d'utiliser l'ingénierie génomique ciblée pourront conduire à des progrès importants au cours des prochaines années.