ژن درمانی(به انگلیسی: Gene therapy) مجموعهای از روشهای درمانی است که طی آن با ترمیم و رفع عیب ژن، بیماری را درمان میکنند.
ژن درمانی به عنوان راهکاری نوید بخش برای درمان طیف گستردهای از بیماریهایی غیر از اختلالات نادر وراثتی و تک ژنی توجه بسیاری را بهخود جلب کرده است. بدین منظور میبایست اسیدهای نوکلئیک به سلولهای هدف انسانی ارائه و بیان شود. این مقاله به مرور تاریخچه، مسائل پراهمیت، پیشرفتهای اخیر و آیندهی ژن درمانی میپردازد.
ژنها که بر روی کرموزومها قرار دارند، واحدهای فیزیکی و کارکردی پایهای بدن هستند. ژنها توالیهای اختصاصی بازهایی هستند که چگونگی ساخت پروتئینها را رمزبندی میکنند. گرچه ژنها بیشتر مورد توجه قرار میگیرند، اما این پروتئینها هستند که اغلب کارکردهای حیاتی را انجام میدهند و حتی اکثریت ساختارهای سلولی را تشکیل میدهند. هنگامی که ژنها به نحوی تغییر پیدا کنند که پروتئینهای رمزبندیشده بوسیله آنها نتوانند کارکردهای طبیعیشان را انجام دهند، بیماریهای ژنتیکی به وجود میآیند. ژندرمانی تکنیکی است برای تصحیح ژنهای معیوبی که مسئول ایجاد بیماری هستند. پژوهشگران ممکن است یکی از چندین رویکرد موجود را برای تصحیح ژنهای معیوب به کار ببندند. ژن طبیعی ممکن است به درون یک محل غیراختصاصی درون ژنوم کاشته شود تا یک ژن بیکارکرد را جایگزین کند. این روش یک رویکرد رایج است. یک رویکرد دیگر تعویض ژن غیرطبیعی از طریق "بازترکیبی هومولوگ" است. ژن غیرطبیعی را میتوان از طریق "جهش معکوس انتخابی" ترمیم کرد، که باعث میشود، ژن به کارکرد طبیعیاش بازگردد. تنظیم یک ژن خاص(میزانی را که یک ژن خاموش و روشن میشود) را نیز میتوان تغییر داد.
طبق تعریف سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) هر فرایند درمانی که در آن یک ژن جایگزین به بدن فرد اضافه شده، یا یک ژن بیماری زا در بدن او غیرفعال شود، در زمره ژن درمانی جای می گیرد. برای این کار معمولاً از میلیاردها ناقل حاوی رشته های DNA اصلاح شده، برای انتقال دستورات جدید به سلول ها استفاده می گردد.
چندین وکتور ویروسی و غیرویروسی ایمن برای درمان موفقیتآمیز برخی بیماریهای ارثی، نقص ایمنی، چشمی و سرطان ابداع و استفاده شده است. وکتورهای ویروسی برای ژن درمانیِ بیماریهایی که به بیان طولانی مدت ژن نیاز دارند مناسب است. اگرچه اثربخشی وکتورهای غیرویروسی کمتر از ویروسیهاست اما آن ها اختصاصیت بیشتر، ایمنیزایی کمتر و توانایی انتقال ژن های با طول بیشتر را دارند. در مجموع، پیشرفتهای اخیر راهکارهای مختلف ژن درمانی توانسته است تاحدودی انتظاری که سال هاست از ژن درمانی میرود را به واقعیت نزدیک کند و امیدواری فراوانی را برای موفقیتهای بیشتر آینده فراهم آورد. به نظر میرسد ژن درمانی راهحل نهایی قرن حاضر برای درمان بسیاری از بیماریهای انسانی است.
در سال جاری برای نخستین بار شاهد عرضه رسمی و تأیید شده داروی ژن درمانی موسوم به Glybera بودیم، که می تواند یکی از نقایص ارثی در DNA را درمان کند، اما مشکل اینجاست که این دارو به مبلغ سرسام آور 1 میلیون دلار به فروش می رسد، ضمن اینکه هنوز سؤالاتی در مورد نتایج و عوارض جانبی این ترکیب در بین جوامع علمی و پزشکی وجود دارد.
در این صفحه تعداد 4266 مقاله تخصصی درباره ژن درمانی که در نشریه های معتبر علمی و پایگاه ساینس دایرکت (Science Direct) منتشر شده، نمایش داده شده است. برخی از این مقالات، پیش تر به زبان فارسی ترجمه شده اند که با مراجعه به هر یک از آنها، می توانید متن کامل مقاله انگلیسی همراه با ترجمه فارسی آن را دریافت فرمایید. در صورتی که مقاله مورد نظر شما هنوز به فارسی ترجمه نشده باشد، مترجمان با تجربه ما آمادگی دارند آن را در اسرع وقت برای شما ترجمه نمایند.
مقالات زیر هنوز به فارسی ترجمه نشده اند. در صورتی که به ترجمه آماده هر یک از مقالات زیر نیاز داشته باشید، می توانید سفارش دهید تا مترجمان با تجربه این مجموعه در اسرع وقت آن را برای شما ترجمه نمایند.