کد مقاله کد نشریه سال انتشار مقاله انگلیسی نسخه تمام متن
6151324 1231514 2013 9 صفحه PDF دانلود رایگان
عنوان انگلیسی مقاله ISI
Adaptive enrichment with subpopulation selection at interim: Methodologies, applications and design considerations
ترجمه فارسی عنوان
غنی سازی سازگاری با انتخاب زیر جمعیت در موقت: روش شناسی، برنامه های کاربردی و ملاحظات طراحی
کلمات کلیدی
ترجمه چکیده
در حال افزایش علاقه به دنبال غنی سازی تطبیقی ​​برای توسعه دارو به دلیل پتانسیل آن برای دستیابی به هدف شخصی سازی دارو است. نسخه های بسیاری از غنی سازی سازگار در میان بسیاری از نشانه های بیماری وجود دارد. بعضی ها غنی سازی انطباق اکتشافی هستند و دیگران در غنی سازی سازگارانه تایید می کنند. در این مقاله، ما یک مرور کلی از غنی سازی سازگاری و متدولوژی هایی که در ادبیات آماری رشد می کنند، ارائه می کنیم. مثال مثال برای نشان دادن یک تجربه قانونی است که منجر به تایید مواد مخدر شده است. در این مثال دو عنصر طراحی مورد استفاده برای سازگاری وجود دارد: سازگاری جمعیت و سازگاری اطلاعات آماری. ما چالش هایی را در اجرای آزمایش محرمانه غنی سازی سازگار با تایید بیان می کنیم. چالش ها شامل جنبه های لجستیک در انتخاب مناسب انتخاب جمعیت برای انطباق و توانایی پیروی از قوانین پیش از تعیین شده برای اطلاعات آماری یا سازگاری اندازه نمونه می باشد. ما همگام سازی اثر درمان قبل و بعد از سازگاری را با استفاده از رویکردی که در وانگ و همکاران ارائه شده است، ارزیابی می کنیم. (2013). ما منطقی برای آنچه که برآوردی مناسب درمان برای گزارش در برچسب دارویی ارائه می شود ارائه می دهیم. ما بحث و تفسیر ملاحظات طراحی برای غنی سازی سازگار در میان یک فرضیه صفر دو کامپوزیت، یک فرضیه صفر دو طرفه مستقل و یک فرضیه دو طرفه مستقل صفر است.
موضوعات مرتبط
علوم پزشکی و سلامت پزشکی و دندانپزشکی پزشکی و دندانپزشکی (عمومی)
پیش نمایش مقاله
غنی سازی سازگاری با انتخاب زیر جمعیت در موقت: روش شناسی، برنامه های کاربردی و ملاحظات طراحی
چکیده انگلیسی
There is a growing interest in pursuing adaptive enrichment for drug development because of its potential to achieve the goal of personalized medicine. There are many versions of adaptive enrichment proposed across many disease indications. Some are exploratory adaptive enrichment and others aim at confirmatory adaptive enrichment. In this paper, we give a brief overview on adaptive enrichment and the methodologies that are growing in statistical literature. A case example is provided to illustrate a regulatory experience that led to drug approval. There were two design elements used for adaptation in this case example: population adaptation and statistical information adaptation. We articulate the challenges in the implementation of a confirmatory adaptive enrichment trial. The challenges include logistic aspects on the appropriate choice of study population for adaptation and the ability to follow the pre-specified rules for statistical information or sample size adaptation. We assess the consistency of treatment effect before and after adaptation using the approach laid out in Wang et al. (2013). We provide the rationales for what would be an appropriate treatment effect estimate for reporting in the drug label. We discuss and articulate design considerations for adaptive enrichment among a dual-composite null hypothesis, a flexible dual-independent null hypothesis and a rigorous dual-independent null hypothesis.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Contemporary Clinical Trials - Volume 36, Issue 2, November 2013, Pages 673-681
نویسندگان
, ,