کد مقاله کد نشریه سال انتشار مقاله انگلیسی نسخه تمام متن
8410065 1545112 2018 11 صفحه PDF دانلود رایگان
عنوان انگلیسی مقاله ISI
Demonstrating significant benefit of orphan medicines: analysis of 15 years of experience in Europe
ترجمه فارسی عنوان
نشان دادن مزیت قابل توجه داروهای یتیم: تجزیه و تحلیل 15 سال تجربه در اروپا
ترجمه چکیده
در اتحادیه اروپا تظاهرات "مزایای قابل توجه" اجباری است اگر روش های رضایت بخش برای یک بیماری که توسط یک محصول دارویی جدید عرضه می شود اجباری باشد. هنگامی که می توان از مطالعات پیش از موعد و در زمان مجوز بازنشستگی، زمانی که داده های بالینی مورد نیاز است، از مزایای مهم در زمان تعیین یتیم مورد نیاز است. برای اولین بار، کار ما شناسایی، تعریف و سازمان یافته زمینه های علمی است که در آن مزایای قابل توجهی در اتحادیه اروپا اعطا شده است، بر اساس بررسی از محصولات دارویی مجاز در سال های 2000-2015 و در تجربه کار کمیته دارویی دارویی. چارچوب مفهومی حاصل از آن ابزار برای توسعه دهندگان پزشکی است تا منافع بالقوه محصولات نامطلوب خود را بازتاب دهند و برای طیف وسیعی از ذینفعان برای تحریک بحث در مورد ارزش افزوده داروهای یتیم در طول کل چرخه زندگی توسعه یابند.
موضوعات مرتبط
علوم زیستی و بیوفناوری بیوشیمی، ژنتیک و زیست شناسی مولکولی بیوتکنولوژی یا زیست‌فناوری
پیش نمایش مقاله
نشان دادن مزیت قابل توجه داروهای یتیم: تجزیه و تحلیل 15 سال تجربه در اروپا
چکیده انگلیسی
In the European Union demonstration of 'significant benefit' is mandatory if satisfactory methods exist for a disease targeted by a new orphan medicinal product. Significant benefit is required at the time of orphan designation, when it can be supported by preclinical studies, and at the time of marketing authorization, when clinical data are needed. For the first time, our work has identified, defined and organized the scientific grounds on which significant benefit is granted in the European Union, based on a review of the orphan medicinal products authorized in the years 2000-2015, and on the working experience of the Committee of Orphan Medicinal Products. The resulting conceptual framework is a tool for medicine developers to reflect on potential areas of advantage of their candidate products, and for a broad range of stakeholders to stimulate the discussion on the added value of orphan medicines across the whole development lifecycle.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Drug Discovery Today - Volume 23, Issue 1, January 2018, Pages 90-100
نویسندگان
, , , , , , , , , , ,