دانلود مقالات ISI درباره ژن درمانی + ترجمه فارسی

ژن درمانی(به انگلیسی: Gene therapy) مجموعه‌ای از روش‌های درمانی است که طی آن با ترمیم و رفع عیب ژن، بیماری را درمان می‌کنند. ژن درمانی به ‏عنوان راهکاری نوید بخش برای درمان طیف گسترده‏ای از بیماری‏هایی غیر از اختلالات نادر وراثتی و تک ‏ژنی توجه بسیاری را به‏خود جلب کرده است. بدین منظور می‏بایست اسیدهای نوکلئیک به سلول‏های هدف انسانی ارائه و بیان شود. این مقاله به مرور تاریخچه، مسائل پراهمیت، پیشرفت‏های اخیر و آینده‏ی ژن درمانی می‏پردازد. ژن‌ها که بر روی کرموزوم‌ها قرار دارند، واحدهای فیزیکی و کارکردی پایه‌ای بدن هستند. ژن‌ها توالی‌های اختصاصی بازهایی هستند که چگونگی ساخت پروتئین‌ها را رمزبندی می‌کنند. گرچه ژن‌ها بیشتر مورد توجه قرار می‌گیرند، اما این پروتئین‌ها هستند که اغلب کارکردهای حیاتی را انجام می‌دهند و حتی اکثریت ساختارهای سلولی را تشکیل می‌دهند. هنگامی که ژن‌ها به نحوی تغییر پیدا کنند که پروتئین‌های رمزبندی‌شده بوسیله آنها نتوانند کارکردهای طبیعی‌شان را انجام دهند، بیماری‌های ژنتیکی به وجود می‌آیند. ژن‌درمانی تکنیکی است برای تصحیح ژن‌های معیوبی که مسئول ایجاد بیماری هستند. پژوهشگران ممکن است یکی از چندین رویکرد موجود را برای تصحیح ژن‌های معیوب به کار ببندند. ژن طبیعی ممکن است به درون یک محل غیراختصاصی درون ژنوم کاشته شود تا یک ژن بی‌کارکرد را جایگزین کند. این روش یک رویکرد رایج است. یک رویکرد دیگر تعویض ژن غیرطبیعی از طریق "بازترکیبی هومولوگ" است. ژن غیرطبیعی را می‌توان از طریق "جهش معکوس انتخابی" ترمیم کرد، که باعث می‌شود، ژن به کارکرد طبیعی‌اش بازگردد. تنظیم یک ژن خاص(میزانی را که یک ژن خاموش و روشن می‌شود) را نیز می‌توان تغییر داد. طبق تعریف سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) هر فرایند درمانی که در آن یک ژن جایگزین به بدن فرد اضافه شده، یا یک ژن بیماری زا در بدن او غیرفعال شود، در زمره ژن درمانی جای می گیرد. برای این کار معمولاً از میلیاردها ناقل حاوی رشته های DNA اصلاح شده، برای انتقال دستورات جدید به سلول ها استفاده می گردد. چندین وکتور ویروسی و غیرویروسی ایمن برای درمان موفقیت‏آمیز برخی بیماری‏های ارثی، نقص ایمنی، چشمی و سرطان ابداع و استفاده شده است. وکتورهای ویروسی برای ژن درمانیِ بیماری‏هایی که به بیان طولانی مدت ژن نیاز دارند مناسب است. اگرچه اثربخشی وکتورهای غیرویروسی کمتر از ویروسی‏هاست اما آن ها اختصاصیت بیشتر، ایمنی‏زایی کمتر و توانایی انتقال ژن های با طول بیشتر را دارند. در مجموع، پیشرفت‏های اخیر راهکارهای مختلف ژن درمانی توانسته است تاحدودی انتظاری که سال هاست از ژن درمانی می‏رود را به واقعیت نزدیک کند و امیدواری فراوانی را برای موفقیت‏های بیشتر آینده فراهم آورد. به نظر می‏رسد ژن درمانی راه‏حل نهایی قرن حاضر برای درمان بسیاری از بیماری‏های انسانی است. در سال جاری برای نخستین بار شاهد عرضه رسمی و تأیید شده داروی ژن درمانی موسوم به Glybera بودیم، که می تواند یکی از نقایص ارثی در DNA را درمان کند، اما مشکل اینجاست که این دارو به مبلغ سرسام آور 1 میلیون دلار به فروش می رسد، ضمن اینکه هنوز سؤالاتی در مورد نتایج و عوارض جانبی این ترکیب در بین جوامع علمی و پزشکی وجود دارد.