آشنایی با موضوع

ژن درمانی(به انگلیسی: Gene therapy) مجموعه‌ای از روش‌های درمانی است که طی آن با ترمیم و رفع عیب ژن، بیماری را درمان می‌کنند. ژن درمانی به ‏عنوان راهکاری نوید بخش برای درمان طیف گسترده‏ای از بیماری‏هایی غیر از اختلالات نادر وراثتی و تک ‏ژنی توجه بسیاری را به‏خود جلب کرده است. بدین منظور می‏بایست اسیدهای نوکلئیک به سلول‏های هدف انسانی ارائه و بیان شود. این مقاله به مرور تاریخچه، مسائل پراهمیت، پیشرفت‏های اخیر و آینده‏ی ژن درمانی می‏پردازد. ژن‌ها که بر روی کرموزوم‌ها قرار دارند، واحدهای فیزیکی و کارکردی پایه‌ای بدن هستند. ژن‌ها توالی‌های اختصاصی بازهایی هستند که چگونگی ساخت پروتئین‌ها را رمزبندی می‌کنند. گرچه ژن‌ها بیشتر مورد توجه قرار می‌گیرند، اما این پروتئین‌ها هستند که اغلب کارکردهای حیاتی را انجام می‌دهند و حتی اکثریت ساختارهای سلولی را تشکیل می‌دهند. هنگامی که ژن‌ها به نحوی تغییر پیدا کنند که پروتئین‌های رمزبندی‌شده بوسیله آنها نتوانند کارکردهای طبیعی‌شان را انجام دهند، بیماری‌های ژنتیکی به وجود می‌آیند. ژن‌درمانی تکنیکی است برای تصحیح ژن‌های معیوبی که مسئول ایجاد بیماری هستند. پژوهشگران ممکن است یکی از چندین رویکرد موجود را برای تصحیح ژن‌های معیوب به کار ببندند. ژن طبیعی ممکن است به درون یک محل غیراختصاصی درون ژنوم کاشته شود تا یک ژن بی‌کارکرد را جایگزین کند. این روش یک رویکرد رایج است. یک رویکرد دیگر تعویض ژن غیرطبیعی از طریق "بازترکیبی هومولوگ" است. ژن غیرطبیعی را می‌توان از طریق "جهش معکوس انتخابی" ترمیم کرد، که باعث می‌شود، ژن به کارکرد طبیعی‌اش بازگردد. تنظیم یک ژن خاص(میزانی را که یک ژن خاموش و روشن می‌شود) را نیز می‌توان تغییر داد. طبق تعریف سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) هر فرایند درمانی که در آن یک ژن جایگزین به بدن فرد اضافه شده، یا یک ژن بیماری زا در بدن او غیرفعال شود، در زمره ژن درمانی جای می گیرد. برای این کار معمولاً از میلیاردها ناقل حاوی رشته های DNA اصلاح شده، برای انتقال دستورات جدید به سلول ها استفاده می گردد. چندین وکتور ویروسی و غیرویروسی ایمن برای درمان موفقیت‏آمیز برخی بیماری‏های ارثی، نقص ایمنی، چشمی و سرطان ابداع و استفاده شده است. وکتورهای ویروسی برای ژن درمانیِ بیماری‏هایی که به بیان طولانی مدت ژن نیاز دارند مناسب است. اگرچه اثربخشی وکتورهای غیرویروسی کمتر از ویروسی‏هاست اما آن ها اختصاصیت بیشتر، ایمنی‏زایی کمتر و توانایی انتقال ژن های با طول بیشتر را دارند. در مجموع، پیشرفت‏های اخیر راهکارهای مختلف ژن درمانی توانسته است تاحدودی انتظاری که سال هاست از ژن درمانی می‏رود را به واقعیت نزدیک کند و امیدواری فراوانی را برای موفقیت‏های بیشتر آینده فراهم آورد. به نظر می‏رسد ژن درمانی راه‏حل نهایی قرن حاضر برای درمان بسیاری از بیماری‏های انسانی است. در سال جاری برای نخستین بار شاهد عرضه رسمی و تأیید شده داروی ژن درمانی موسوم به Glybera بودیم، که می تواند یکی از نقایص ارثی در DNA را درمان کند، اما مشکل اینجاست که این دارو به مبلغ سرسام آور 1 میلیون دلار به فروش می رسد، ضمن اینکه هنوز سؤالاتی در مورد نتایج و عوارض جانبی این ترکیب در بین جوامع علمی و پزشکی وجود دارد.
در این صفحه تعداد 4266 مقاله تخصصی درباره ژن درمانی که در نشریه های معتبر علمی و پایگاه ساینس دایرکت (Science Direct) منتشر شده، نمایش داده شده است. برخی از این مقالات، پیش تر به زبان فارسی ترجمه شده اند که با مراجعه به هر یک از آنها، می توانید متن کامل مقاله انگلیسی همراه با ترجمه فارسی آن را دریافت فرمایید.
در صورتی که مقاله مورد نظر شما هنوز به فارسی ترجمه نشده باشد، مترجمان با تجربه ما آمادگی دارند آن را در اسرع وقت برای شما ترجمه نمایند.
مقالات ISI ژن درمانی (ترجمه نشده)
مقالات زیر هنوز به فارسی ترجمه نشده اند.
در صورتی که به ترجمه آماده هر یک از مقالات زیر نیاز داشته باشید، می توانید سفارش دهید تا مترجمان با تجربه این مجموعه در اسرع وقت آن را برای شما ترجمه نمایند.
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; Arg1; arginase-1; Arg1-eGFP; arginase-1 enhanced green fluorescent protein; AAV; adeno-associated virus; TBG; thyroxine-binding globulin; gc; genome copies; WT; wild-type; ip; intraperitoneal; Arginase; Liver; Hepatocyte; Urea cycle; Gene therapy; Inducib
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; Nucleus pulposus; Biomaterial; Stem cell; Gene therapy; BMPs; bone morphogenetic proteins; OP1; osteogenic protein 1; TIMP-1; tissue inhibitor of metalloproteinase; TGF; transforming growth factor; AAV; adeno-associated virus; hUCB-MSCs; human umbilical c
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; Lentivirus; Gene therapy; Metabolic labeling; Unnatural glycans; Sialic acid; Bioorthogonal chemistry; Targeting; Cancer; Tumor angiogenesis; Surface engineering;
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; CS; chitosan; DNA; deoxyribonucleic acid; EDAC; 1-ethyl-3-(3-dimethylaminopropyl)carbodiimide; HA; hyaluronic acid; HASSNH2; hyaluronic acid-co-N-cystaminyl-hyaluronamide; HASH; hyaluronic acid-co-N-cysteaminyl-hyaluronamide; MW; molecular weight; RPE; re
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; cardiomyopathy; catecholamine; gene therapy; heart failure; AAV; adeno-associated virus; AC; adenylyl cyclase; AC6mut; AC6 mutant, contains an amino acid substitution that reduces its catalytic activity; Ad5; adenovirus-5; AKAP; A-kinase-anchoring protein
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; gene therapy; fibrosis; TGFbeta; myocardial infarction; AAV1; adeno-associated viral vector, serotype 1; AT1R; angiotensin II receptor 1; BZ; border zone; Ca2+; calcium ion; DAB; 3,3′-diaminobenzidine; IZ; infarct zone; MCARD; molecular cardiac surgery
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; Directed evolution; Non-natural environments; Non-natural biocatalysis; Unnatural amino acids; Unnatural DNA; Gene therapy; Bioremediation; Biomedicine; Bionanomaterials;
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; AAV; adeno-associated virus; AChE; acetyl cholinesterase; BDNF; brain-derived neurotrophic factor; CNTF; ciliary neurotrophic factor; CTB; cholera toxin B subunit; GFP; green fluorescent protein; ON; optic nerve; PN; peripheral nerve; RGC; retinal ganglio
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; Peanut allergy; food allergy; omalizumab; IgE; gene therapy; mouse model; AAV; Adeno-associated virus; GVHD; Graft-versus-host disease; hIgE; Human IgE; NSG; NOD-scid IL2Rgammanull; PCA; Passive cutaneous anaphylaxis;
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; Chronic granulomatous disease; hyperinflammation; hematopoietic stem cell; dysfunctional hematopoiesis; competitive repopulation assay; engraftment defect; cell cycle; IL-1β; anakinra; gene therapy; BM; Bone marrow; BrdU; 5-Bromo-2′-deoxyuridine; CFU;
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; hepatocellular carcinoma; surgical liver resection; liver transplantation; locoregional therapies; molecular targeted systemic therapies; immunotherapy; gene therapy
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; Non-invasive drug delivery; Delivery of macromolecules; Gene therapy; Biodrugs; Protein; Nucleic acids; Vaccines; Transfection; Cutaneous; Ocular; Pulmonary; Buccal; Intranasal; Intravaginal; Rectal; Otic; Clinical trials; Gene editing; Cationic lipids; P
Elsevier - ScienceDirect - الزویر - ساینس دایرکت
Keywords: ژن درمانی; ASCVD; atherosclerotic cardiovascular disease; CHD; coronary heart disease; CVD; cardiovascular disease; CYP; cytochrome; EAS; European Atherosclerosis Society; FDA; Food and Drug Administration; FH; Familial hypercholesterolemia; GOF; gain of function; H