Patientenberichtete Studienendpunkte - Stand in Forschung und Praxis

ZusammenfassungPatientenberichtete Studienendpunkte werden immer häufiger in klinischen Studien berücksichtigt. Die zur Messung dieser Studienendpunkte verfügbaren Instrumente reichen von der Erfassung einfacher Symptome oder Beschwerden bis hin zur Erfassung komplexer Konstrukte, z.B. bei der Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. „Generische“ Instrumente sind übergreifend in einem weiten Spektrum von Erkrankungsgruppen anwendbar, während krankheits- oder zielgruppen-spezifische Verfahren für den Einsatz bei speziellen Krankheiten oder in besonderen Patientengruppen entwickelt wurden. Werden in Studien primär klinische Endpunkte untersucht, können die patientenberichteten Studienendpunkte wichtige Zusatzinformationen liefern oder als Prädiktor- und Mediatorvariablen zum besseren Verständnis der Behandlungseffekte beitragen. Als primäre Zielgrößen fungieren die patientenberichteten Endpunkte in den Fällen, in denen der Behandlungseffekt nur oder am besten durch Selbstbeurteilung der Patienten (z.B. Schmerz, Erschöpfung, psychisches Befinden) erfasst werden kann. Zu den aktuellen Forschungsschwerpunkten auf dem Gebiet der patientenberichteten Endpunkte gehören u.a. die Neuentwicklung (krankheitsspezifischer) Instrumente, direkte Vergleiche der psychometrischen Eigenschaften verschiedener Instrumente, die Untersuchung der Kontextabhängigkeit der Messergebnisse und die Überprüfung der Anwendbarkeit der patientenberichteten Endpunkte in der klinischen Praxis.

SummaryPatient-reported outcomes are increasingly considered as endpoints for clinical studies. Instruments for measuring patient-reported outcomes range from simple assessments of discrete symptoms or signs to complex measures addressing multidimensional constructs such as health-related quality of life. While generic measures are designed to be applicable across a wide range of clinical conditions, disease- or population-specific instruments address health problems which are relevant for a particular disease or target group. Patient-reported outcomes can provide supplementary information from the patient's perspective when clinical endpoints are the primary focus of a study. As predictors and mediators of clinical outcomes they may contribute to the understanding of how patients benefit from treatment. They are included as primary endpoints when treatment effects comprise subjective phenomena such as pain, fatigue or psychological well-being. Current research activities in the field of patient-reported outcomes include the development of new (disease-specific) instruments, head-to-head comparisons of psychometric properties of measures, analysis of the context-dependence of results, and application of patient-reported outcomes in clinical practice.