Maladies hémorragiques congénitales : quel avenir pour les dérivés plasmatiques par rapport aux recombinants et aux produits sanguins labiles ?

RésuméJusqu’aux années 1990, le traitement substitutif des maladies hémorragiques congénitales, hémophilies A et B, maladies de Willebrand, déficits rares de la coagulation reposait sur des concentrés issus du plasmatique. Le premier facteur recombinant commercialisé a été le facteur VIII, suivi du facteur IX. Les produits recombinants actuels occupent une place de plus en plus importante dans le traitement de l’hémophilie A (de l’ordre de 85 % en France), la différence étant moins nette pour le facteur IX (55 %). L’arrivée de nouveaux produits recombinants à longue demi-vie pourrait augmenter ce déséquilibre et à terme les amener à remplacer totalement les dérivés plasmatiques. L’évolution est beaucoup moins marquée pour les déficits congénitaux rares ou le marché reste quasi exclusivement occupé par les dérivés plasmatiques. Il est peu probable que ceci évolue de façon majeure dans les années à venir.

Until 1990, congenital hemorrhagic disorders were treated by plasma-derived concentrates. The first recombinant drug, recombinant factor VIII was available after this date and few years later recombinant factor IX could also be proposed to patients. The evolution of market share in France was different between these two drugs: while recombinant factor VIII took a large place in hemophilia A treatment (85%), plasma-derived factor IX represent 50% of the French market. In the next years, the arrival of long-acting antihemophilic factors may lead to the dramatically reduce the amount of plasma-derived antihemophilic factors used to treat hemophilia. For rare bleeding coagulation disorders, plasma-derived concentrates are still widely used, while they are the only concentrates available in most diseases. This situation is unlikely to evolve significantly in the next years.