La thérapie cellulaire des maladies héréditaires du système hématopoïétique

RésuméLa thérapie cellulaire est née avec la première greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques réalisée en 1968 pour deux déficits immunitaires : le syndrome de Wiskott–Aldrich et une forme de déficit immunitaire combiné sévère (SCID). Depuis cette étape historique, des milliers de patients atteints de maladies héréditaires ou acquises du système hématopoïétique ont bénéficié de cette approche thérapeutique. Malheureusement, les obstacles immunologiques représentés par la compatibilité dans le système majeur d'histocompatibilité (HLA) imposent encore aujourd'hui des limitations importantes à une utilisation thérapeutique plus large encore des cellules souches hématopoïétiques (CSH). Ce texte fait le point sur les difficultés rencontrées et sur les progrès scientifiques, qui laissent espérer une amélioration des résultats cliniques ; les pistes de recherche thérapeutique concernant les déficits primitifs du système immunitaire sont également discutées. Pour citer cet article : M. Cavazzana-Calvo et al., C. R. Biologies 330 (2007).

Cell therapy was born in 1968 with the first allogeneic transplantation of hematopoietic stem cells for two immune deficiency disorders: the Wiskott–Aldrich syndrome and the Severe Combined ImmunoDeficiency (SCID). From this pioneering experience, thousands of patients affected with inherited or acquired diseases of the hematopoietic system have benefited from this therapeutic approach. Unfortunately, immunologic obstacles, represented by the compatibility in the major histocompatibility HLA system, still dictate today important limitations for a larger therapeutic utilization of hematopoietic stem cells (HSC). In this review, we have summarized the difficulties and the scientific advances leading us to improve the clinical results; the therapeutic research's track for primary immunodeficiencies is also discussed. To cite this article: M. Cavazzana-Calvo et al., C. R. Biologies 330 (2007).