Maladies orphelines : évaluation et enregistrement des nouvelles thérapeutiques

RésuméLes nouveaux traitements des maladies orphelines se doivent d’être évalués en respectant les principes de base de la méthodologie des essais thérapeutiques : essais contrôlés et randomisés, permettant, sur un critère d’évaluation unique, de mettre en évidence une différence statistiquement significative et cliniquement signifiante. Les contraintes liées aux maladies orphelines peuvent entraîner des entorses aux règles habituelles de la méthodologie mais ne doivent pas remettre en question le niveau de preuve de l’efficacité thérapeutique.

The new treatments of orphan diseases must be assessed according to the methodologic rules of therapeutic trials, in order to ensure clinically and statistically significant evaluations: randomized controled trials, single primary end-point, statistically significant and clinically relevant efficience. Although these rules may be relaxed in orphan diseases, they have to maintain the standard of therapeutic efficiency.