Le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis de l’adulte : actualités

RésuméProposLe purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) est une microangiopathie thrombotique de pronostique sévère nécessitant un diagnostic et une prise en charge thérapeutique rapides. Nous présentons ici les avancées récentes dans le domaine de la physiopathologie et du traitement du PTT.Actualités et point fortsLe PTT est actuellement rattaché à un effondrement de l’activité de la métalloprotéase ADAMTS-13 qui permet le clivage des multimères de facteur Willebrand de très haut poids moléculaire. Dans le PTT acquis, celle-ci est liée à la présence d’auto-anticorps dirigés contre l’ADAMTS-13. La découverte de ces auto-anticorps a permis de proposer l’utilisation de thérapeutiques ciblées (rituximab) dans certaines formes de PTT avec des résultats très encourageants.Perspectives et projetsCes découvertes ont permis de définir plus précisément le PTT dans le cadre des microangiopathies thrombotiques. Les succès rapportés ces dernières années avec le rituximab dans certaines formes de PTT amènent à rediscuter le traitement de référence basé sur les échanges plasmatiques.

PurposeThrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) is a life-threatening disorder and early treatment is vital. Here, we review the recent advances in the understanding of the pathophysiology of TTP and its treatment.Current knowledge and key pointsRecent advances have shown that TTP is caused by deficiency of the (ADAMTS-13) metalloprotease that cleaves von Willebrand factor multimers. Acquired TTP is associated to inhibitory antibodies directed against ADAMTS-13. This has led to assess new therapeutic approaches in refractory and relapsing forms of TTP and the use of rituximab has shown very encouraging results.Future prospects and projectsA better characterization of TTP amongst the other thrombotic microangiopathies has allowed the use of new therapeutic approaches with the use of rituximab. The encouraging results reported with rituximab in some forms of TTP challenge the classic treatment based on plasma exchanges.