Successful treatment of renal light chain (AL) amyloidosis with bortezomib and dexamethasone (VD)

ObjectiveTo assess the efficacy and tolerability of bortezomib with dexamethasone for patients with renal light chain (AL) amyloidosis.MethodsTwelve newly diagnosed patients with renal AL amyloidosis were treated with a combination of bortezomib (1.3 mg/m2/d iv, d1, 4, 8, 11) and dexamethasone (20 mg/d iv drip, d1–4).ResultsMedian follow-up time was 22.5 months (range, 2.1–53.6). Ten patients were evaluable. Five out of 10 (50%) patients achieved complete hematologic responses (CHR), and totally 8/10 (80%) achieved hematologic responses (HR). Median time to hematologic response was 1 month. All patients who received HR had no hematologic progression during follow-up period. Five patients (50%) had kidney responses and the other 5 patients (50%) were stable. Median time to kidney response was 3 months. No patients presented renal progression during follow-up. One patient achieved PR after 4 cycles of VD and then received autologous peripheral blood stem cell transplantation. Two out of 10 evaluable patients without hematologic response had died with median overall survival of 8.2 months. Eight of them who had HR were alive with median follow-up time of 28.5 months. Infection (6/12) and fatigue (5/12) were the most frequent side effects. Three patients developed herpes zoster and had to discontinue therapy.ConclusionsVD produces rapid, deep and durable hematological responses and renal responses in the majority of patients with newly diagnosed renal AL. It is well tolerated. This treatment may be a good option as first-line treatment for renal AL amyloidosis patients.

RésuméObjectifÉvaluer l’efficacité et la tolérance au bortézomib en association avec dexaméthasone chez les patients atteints d’amylose rénale à chaînes légères (AL).MéthodesDouze patients chez lesquels on venait de diagnostiquer une amylose rénale AL ont été traités avec une combinaison de bortézomib (1,3 mg/m2/j iv, j1, 4, 8, 11) et de dexaméthasone (20 mg/j iv drip, j1–4).RésultatsLe suivi médian était de 22,5 mois (s’étalant de 2,1 à 53,6). Dix patients étaient évaluables. Cinq patients sur 10 (50 %) ont présenté des réponses hématologiques complètes (RHC), et au total 8/10 (80 %) ont présenté des réponses hématologiques (RH). Le délai médian des réponses hématologiques s’établissait à un mois. Aucun des patients ayant reçu des RH n’a eu de progression hématologique durant la période de suivi. Cinq patients (50 %) ont eu des réponses pulmonaires et les cinq autres (50 %) restèrent stables. Le délai médian des réponses pulmonaires était de 3 mois. Aucun patient n’a présenté de progression rénale durant le suivi. Un patient présenta une PR après 4 cycles de VD et reçut par la suite une greffe autologue de cellules-souches du sang périphérique. Deux des dix patients n’ayant pas présenté de réponse hématologique furent décédés après une survie globale médiane de 28,5 mois. Les huit d’entre eux ayant eu une HR avaient survécu avec un suivi médian de 28,5 mois. Les effets secondaires les plus fréquents ont été des infections (6/12) et la fatigue (5/12). Des zonas se sont développés chez trois patients, qui ont dû interrompre la thérapie.ConclusionsLe VD engendre des réponses hématologiques rapides, profondes et durables et des réponses rénales chez la majorité des patients venant de recevoir un diagnostic d’AL rénal. Il est bien toléré. Ce traitement pourrait être une bonne option de traitement de première ligne pour les patients atteints d’amylose rénale AL.