کد مقاله | کد نشریه | سال انتشار | مقاله انگلیسی | نسخه تمام متن |
---|---|---|---|---|
4344353 | 1296647 | 2012 | 10 صفحه PDF | دانلود رایگان |
عنوان انگلیسی مقاله ISI
Gene therapy for muscular dystrophy: Lessons learned and path forward
دانلود مقاله + سفارش ترجمه
دانلود مقاله ISI انگلیسی
رایگان برای ایرانیان
کلمات کلیدی
موضوعات مرتبط
علوم زیستی و بیوفناوری
علم عصب شناسی
علوم اعصاب (عمومی)
پیش نمایش صفحه اول مقاله

چکیده انگلیسی
⺠Molecular therapeutic approaches to treat muscular dystrophies are discussed. ⺠Exon skipping targets pre-mRNA allowing one or more exons to be omitted. ⺠Proof of principle for readthrough of stop codons has been established in DMD. ⺠Mini-dystrophin gene transfer resulted in an immune response, an unexpected outcome. ⺠Alpha-sarcoglycan gene transfer showed sustained gene expression for six months.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Neuroscience Letters - Volume 527, Issue 2, 11 October 2012, Pages 90-99
Journal: Neuroscience Letters - Volume 527, Issue 2, 11 October 2012, Pages 90-99
نویسندگان
Jerry R. Mendell, Louise Rodino-Klapac, Zarife Sahenk, Vinod Malik, Brian K. Kaspar, Christopher M. Walker, K. Reed Clark,