کد مقاله کد نشریه سال انتشار مقاله انگلیسی نسخه تمام متن
4344353 1296647 2012 10 صفحه PDF دانلود رایگان
عنوان انگلیسی مقاله ISI
Gene therapy for muscular dystrophy: Lessons learned and path forward
موضوعات مرتبط
علوم زیستی و بیوفناوری علم عصب شناسی علوم اعصاب (عمومی)
پیش نمایش صفحه اول مقاله
Gene therapy for muscular dystrophy: Lessons learned and path forward
چکیده انگلیسی
► Molecular therapeutic approaches to treat muscular dystrophies are discussed. ► Exon skipping targets pre-mRNA allowing one or more exons to be omitted. ► Proof of principle for readthrough of stop codons has been established in DMD. ► Mini-dystrophin gene transfer resulted in an immune response, an unexpected outcome. ► Alpha-sarcoglycan gene transfer showed sustained gene expression for six months.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Neuroscience Letters - Volume 527, Issue 2, 11 October 2012, Pages 90-99
نویسندگان
, , , , , , ,