Therapeutic strategies for targeting neurodegenerative protein misfolding disorders

بیماری های نوروژنراتیو می توانند از بسیاری از رانندگان پاتولوژیک مختلف ایجاد شوند، با این حال، اشتباه شدن پروتئین به نظر می رسد یکی از ویژگی های مولکولی رایج در بسیاری از اختلالات است. پوشیدن پروتئین و دستیابی به ساختار ثانویه و ثانویه صحیح برای عملکرد مناسب پروتئین ضروری است. غلظت پروتئین باعث ایجاد اختلالات ساختاری می شود که می تواند منجر به از دست دادن عملکرد پروتئین یا افزایش عملکرد سمی شود، از جمله از طریق تجمع، که هر کدام می تواند پاسخ های بیولوژیکی را که به سلول ها زیان آور است، آغاز و انتشار دهد. بسیاری از بیماری های عصبی مانند بیماری آلزایمر، اسکلروز جانبی جانبی آمیوتروفی، بیماری هانتینگتون و بیماری پارکینسون هر کدام مولکولی را شناسایی کرده اند که در آن نادیده گرفتن پروتئین، سیستم های سلولی را مختل می کند که در نهایت منجر به مرگ سلول می شود و این امر به طور عمده در نورون اتفاق می افتد. تلاش های کنونی بر روی توسعه درمان ها برای اختلالات غلط پروتئین متمرکز استراتژی های متنوعی را به کار گرفته اند؛ مهار تولید پروتئین های مرتبط با بیماری، مستعد نادیده گرفتن، مهار جمع شدن پروتئین های غلط شده، حذف و جلوگیری از گسترش پروتئین های غلط شده جمع شده و دستکاری سیستم های سلولی برای کاهش اثرات سمی پروتئین های غلط شده. هر یک از این استراتژی ها عامل های درمانی را به وجود آورده است که از اثبات پیشین مطالعات مفهومی به آزمایش بالینی انسان منتقل شده است. این روش ها و درمان ها در اینجا شرح داده شده است.