کد مقاله | کد نشریه | سال انتشار | مقاله انگلیسی | نسخه تمام متن |
---|---|---|---|---|
8952761 | 1645877 | 2018 | 6 صفحه PDF | دانلود رایگان |
عنوان انگلیسی مقاله ISI
The use of lumacaftor/ivacaftor to treat acute deterioration in paediatric cystic fibrosis
دانلود مقاله + سفارش ترجمه
دانلود مقاله ISI انگلیسی
رایگان برای ایرانیان
موضوعات مرتبط
علوم پزشکی و سلامت
پزشکی و دندانپزشکی
پریناتولوژی (پزشکی مادر و جنین)، طب اطفال و بهداشت کودک
پیش نمایش صفحه اول مقاله
چکیده انگلیسی
Lumacaftor/ivacaftor is a precision medicine targeting the defective cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) protein in cystic fibrosis (CF) patients homozygous for Phe508del genotype. Whilst there is evidence for efficacy in children aged 6-11â¯years who are stable with good lung function, there are little data about the use of this medication for children with acute deterioration in this age group. We describe the use of this drug to treat a child with an unusually severe exacerbation of CF lung disease and review the potential of lumacaftor/ivacaftor as a rescue therapy in the paediatric CF population.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Paediatric Respiratory Reviews - Volume 27, June 2018, Pages 16-17
Journal: Paediatric Respiratory Reviews - Volume 27, June 2018, Pages 16-17
نویسندگان
James A. Hammond, Gary J. Connett,