Efficacy of Miglustat in Niemann-Pick C disease: A single centre experience

ما یک تغییر میانگین سالانه نمره کامپوزیت 04/0 در گروه ما را مشاهده کردیم، که نشان دهنده پیشرفت کندتر علائم عصبی در مقایسه با سابقه طبیعی بیماری است. شواهد تشدید بیماری در بیماران تحت درمان با مگالواستار با داده های قبلی و در اینجا نیز با مقایسه پیشرفت بیماری در دو بیمار مبتلا به زودرس مبتلا شدن به دوزهای مختلف مگولاستوز تاکید می شود. ارزیابی میانگین تغییرات سالانه برای زیر گروه های فردی بیماران، ارزش های جزئی در بیماران نوجوان را نشان می دهد، و پاسخ های بهتر را در چنین طبقه ای از بیماران برجسته می کند. در میان پارامترهای عصبی، بلع تغییرات جزئی سالانه (02/0) نشان داد که نشان دهنده پاسخ بهتر به درمان است. ما اهمیت استفاده از یک مقیاس ناتوانی استاندارد شده را برای اندازه گیری و مقایسه ویژگی های نورولوژیکی و تکامل آنها در طول زمان تأکید می کنیم.