کد مقاله | کد نشریه | سال انتشار | مقاله انگلیسی | نسخه تمام متن |
---|---|---|---|---|
10833478 | 1065795 | 2012 | 6 صفحه PDF | دانلود رایگان |
عنوان انگلیسی مقاله ISI
EPI-743 reverses the progression of the pediatric mitochondrial disease-Genetically defined Leigh Syndrome
دانلود مقاله + سفارش ترجمه
دانلود مقاله ISI انگلیسی
رایگان برای ایرانیان
موضوعات مرتبط
علوم زیستی و بیوفناوری
بیوشیمی، ژنتیک و زیست شناسی مولکولی
زیست شیمی
پیش نمایش صفحه اول مقاله
چکیده انگلیسی
⺠We performed a prospective open label trial of the novel therapeutic EPI-743 for children with Leigh syndrome ⺠There was a statistically significant improvement in all trial outcome measurements signifying arrest and reversal of disease progression ⺠There were no drug related adverse events or clinical laboratory abnormalities
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Molecular Genetics and Metabolism - Volume 107, Issue 3, November 2012, Pages 383-388
Journal: Molecular Genetics and Metabolism - Volume 107, Issue 3, November 2012, Pages 383-388
نویسندگان
Diego Martinelli, Michela Catteruccia, Fiorella Piemonte, Anna Pastore, Giulia Tozzi, Carlo Dionisi-Vici, Giuseppe Pontrelli, Tiziana Corsetti, Susanna Livadiotti, Viktoria Kheifets, Andrew Hinman, William D. Shrader, Martin Thoolen, Matthew B. Klein,