Traitement des patients drépanocytaires par hydroxyurée : efficacité et tolérance

RésuméL’hydroxyurée est la seule molécule ayant prouvé son efficacité à diminuer la fréquence des crises douloureuses, des syndromes thoraciques aigus et des besoins transfusionnels chez les patients drépanocytaires atteints d’une forme sévère. Il existe toutefois une grande variabilité de la réponse au traitement, les enfants répondant en règle mieux que les adultes. La tolérance à court et à moyen terme est bonne. Une incertitude subsiste sur la fertilité ultérieure des garçons traités jeunes et longtemps. L’hydroxyurée vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché en Europe chez l’enfant et l’adulte drépanocytaire. Il semble légitime pour l’instant de réserver ce traitement aux patients atteints de formes sévères, sous réserve de protocoles de suivi à long terme stricts.

Hydoxyurea is the unique drug having demonstrated an efficacy in preventing recurrences of painful crises, acute chest syndromes and in reducing transfusional needs in patients severely affected with sickle cell disease. However, there is a wide variation in the clinical response to hydroxyurea in sickle cell patients, with children generally experiencing greater benefits than adults. Short- and middle-term tolerances are good. Our uncertainties about long-term tolerance are mainly that we do not know the consequences of the drug on ulterior fertility in boys treated early and for long periods. Hydroxyurea has just been licensed for sickle cell adults and children in Europe. Its prescription for the moment must be restricted to severely affected patients, enrolled in long-term follow-up protocols.