Domaines d’application et enjeux de l’ingénierie et de la thérapie cellulaires et tissulaires: Quel choix stratégique pour l’EFS ?

RésuméUne nouvelle discipline médicale, appelée médecine régénérative, se développe et son attractivité se renforce auprès des chercheurs et des praticiens. Si les thérapies cellulaires hématopoïétiques ont démontré leur efficacité dans de nombreuses pathologies malignes et non malignes, en revanche, ce n’est pas encore le cas des thérapies cellulaires non hématopoïétiques. Celles-ci sont susceptibles de s’adresser à des dizaines, voire des centaines de milliers de malades atteints de pathologies variées telles les cardiopathies, le diabète, certains cancers, les atteintes ostéo-articulaires, les maladies neurodégénératives… Dans ces domaines, les applications cliniques potentielles des cellules souches mésenchymateuses (CSM) sont nombreuses. Que ce soit les produits de thérapie cellulaire ou tissulaire (cornée, os, peau…), on s’achemine vers une définition de normes plus pharmaceutiques avec de nouvelles exigences européennes sur le plan de la qualité et de la sécurité. La légitimité de l’établissement français du sang (EFS) à s’investir dans des activités d’ingénierie cellulaire et tissulaire (ICT) est reconnue par la majorité des professionnels et par les tutelles et confirmée dans les orientations du contrat d’objectifs et de moyens de l’établissement. Pour définir une stratégie spécifique à l’EFS dans un domaine d’innovation, un comité indépendant, composé en partie de personnes qualifiées extérieures, a été sollicité par le président de l’EFS pour proposer un schéma d’organisation rationnelle de ces activités afin d’acquérir les moyens de produire des cellules et des tissus dans des conditions pharmaceutiques. Les propositions du comité d’un schéma territorial se sont appuyées sur les données économiques et un état des lieux des activités d’ICT. Pour progresser dans ces domaines d’innovation, un partenariat public/privé devient incontournable avec un effort de valorisation industrielle des activités de recherche et développement et du savoir-faire des équipes de l’EFS. La mise en œuvre de cette nouvelle organisation relève d’un pilotage national et une coopération avec les autres acteurs institutionnels (CHU, CLCC, universités) est indispensable. Les conditions de réussite impliquent de convaincre le personnel de la légitimité de la démarche et de privilégier de nouvelles compétences. Pour les dix prochaines années, l’EFS a beaucoup d’atouts pour se permettre d’être ambitieux et se positionner, en Europe, comme un acteur majeur dans l’innovation relative à l’ICT.

A new medical field, known as regeneration medicine is developing and attracting more and more researchers and practitioners. Whereas hematopoietic cell-based therapies have already proven their efficacy in numerous – malignant or not – diseases, non-hematopoietic cell-based therapies have not. They can be useful to dozens, if not hundreds, of patients with various disorders, such as cardiopathy, diabetes, some types of cancer, osteoarticular and neurodegenerative disorders. In these fields, numerous clinical applications are possible for mesenchymal stem cells. Cell and tissue (corneas, bone, skin) therapy products require the definition of pharmaceutical standards with new European requirements in terms of quality and safety. The legitimacy of the Établissement Français du Sang (EFS) in cell and tissue engineering activities is established, it is recognized by most specialists and by regulatory authorities and has been asserted by the orientations of its “contrat d’objectifs et de moyens”. An independent committee has been set up by the EFS President to define an EFS-specific strategy. This committee made up of qualified specialists was required to draw up a rational organization plan for these activities, in order for EFS to be in a position to produce cells and tissues according to pharmaceutical standards. The committee proposals are based on economic data and an inventory of existing cell and tissue engineering activities. Public/private partnerships are required and efforts must focus towards the industrial valorization of EFS expertise in R&D activities and staff know-how. Implementing such a new organization requires national management and the cooperation of institutional actors (university hospitals, cancer treatment centers, universities). For the success of this approach, EFS personnel must be convinced of its legitimacy and new skills must be encouraged. With its numerous assets, EFS can be ambitious and assert itself as a major actor in cell and tissue engineering in Europe.