Neuronopathic lysosomal storage disorders: Approaches to treat the central nervous system

تحقیقات فارماکولوژیک همواره بر روی ایجاد استراتژی های جدید درمانی متمرکز شده اند که قادر به تغییر وضعیت طبیعی بیماری و بهبود کیفیت زندگی بیماران هستند. علیرغم پیشرفت های اخیر در زمینه های پزشکی و زیست شناسی، برخی از بیماری ها هنوز هم یک چالش عمده برای موفقیت درمان هستند. به طور خاص، اختلالات ذخیره سازی لیزوزومی نورونوپاتیک، میزان بالای بیماری و مرگ و میر و یک اثر اجتماعی - اقتصادی ویرانگر را دارند. بسیاری از درمان های موجود، مانند درمان جایگزینی آنزیم، می توانند تاریخ طبیعی بیماری را در اندام های محیطی متوقف کنند اما متاسفانه هنوز قادر به دسترسی به سیستم عصبی مرکزی موثر نیستند زیرا نمی توانند از مانع خون مغزی که اطراف و محافظت می کنند عبور کنند مغز. علاوه بر این، بسیاری از اختلالات ذخیره سازی لیزوزومی با تعدادی از اختلالات مانع از خونریزی مغزی مشخص می شوند که بیشتر به بیماری نوروپاتولوژی بیماری کمک می کند و باعث مرگ سلول های عصبی می شود. این مسائل و زمینه آنها در توسعه استراتژی های جدید درمانی در این فصل مورد بحث قرار می گیرد.