Randomized clinical trials and observational studies in the assessment of drug safety

Les essais cliniques randomisés sont considérés comme le modèle préféré pour évaluer les relations causales potentielles entre médicaments ou d'autres interventions médicales et les effets attendus. Pour cette raison, les essais cliniques randomisés sont généralement la base des programmes de développement dans le cycle de vie des médicaments et la pierre angulaire de la médecine fondée sur les preuves. Cependant, les essais cliniques randomisés ne constituent pas le modèle de choix pour la détection et l'évaluation des effets inattendus liés à la sécurité des médicaments. De plus, les populations très homogènes résultant de critères d'éligibilité restrictifs rendent les essais cliniques randomisés inappropriés pour décrire de façon exhaustive le profil de sécurité des médicaments. Dans ce contexte, les études observationnelles ont une valeur ajoutée majeure lors de l'évaluation du rapport bénéfice-risque des médicaments. Cependant, les études observationnelles sont plus sujettes aux biais que les essais cliniques randomisés et elles doivent être conçues, menées et rapportées très judicieusement. Dans cet article, nous discutons les points forts et les limites des essais cliniques randomisés et des études observationnelles, plus particulièrement eu égard à leur contribution à la connaissance du profil de sécurité des médicaments. En outre, nous exposons des recommandations pour une utilisation rationnelle des données observationnelles.