کد مقاله | کد نشریه | سال انتشار | مقاله انگلیسی | نسخه تمام متن |
---|---|---|---|---|
10833442 | 1065792 | 2015 | 4 صفحه PDF | دانلود رایگان |
عنوان انگلیسی مقاله ISI
In vitro functional correction of Hermansky-Pudlak Syndrome type-1 by lentiviral-mediated gene transfer
دانلود مقاله + سفارش ترجمه
دانلود مقاله ISI انگلیسی
رایگان برای ایرانیان
کلمات کلیدی
موضوعات مرتبط
علوم زیستی و بیوفناوری
بیوشیمی، ژنتیک و زیست شناسی مولکولی
زیست شیمی
پیش نمایش صفحه اول مقاله
چکیده انگلیسی
Hermansky-Pudlak syndrome (HPS) is a genetic disorder characterized by oculocutaneous albinism, bleeding tendency and susceptibility to pulmonary fibrosis. No curative therapy is available. Genetic correction directed to the lungs, bone marrow and/or gastro-intestinal tract might provide alternative forms of treatment for the diseases multi-systemic complications. We demonstrate that lentiviral-mediated gene transfer corrects the expression and function of the HPS1 gene in patient dermal melanocytes, which opens the way to development of gene therapy for HPS.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Molecular Genetics and Metabolism - Volume 114, Issue 1, January 2015, Pages 62-65
Journal: Molecular Genetics and Metabolism - Volume 114, Issue 1, January 2015, Pages 62-65
نویسندگان
Yasuhiro Ikawa, Richard Hess, Heidi Dorward, Andrew R. Cullinane, Marjan Huizing, Bernadette R. Gochuico, William A. Gahl, Fabio Candotti,